Noe som ikke har vært oppe i diskusjonen på en god stund er regulatoriske privilegier som Prime, Fast track og Breakthrough Designation.
Pcib burde vel ligge svært godt an for å få en eller flere av disse innen kort tid.
7 Likes
Her tror jeg vi må påkalle ekspertene innenfor det regulatoriske i Europa og USA. Sjøl har jeg forestilt meg at dersom EMA og FDA innvilger Conditional Marketing Approval resp. Accelerated Approval, så setter de regulatoriske myndighetene “alle kluter til” for å få behandlingsløsningen raskest mulig ut i markedet. For FDAs vedkommende kan det bety Priority Review - enten implisitt og automatisk eller ved særskilt vedtak.
Even more so dersom RELEASE-studien skulle bli avbrutt på etisk grunnlag etter tilråing fra IDMC. Da er det å få behandlingsløsningen raskest mulig ut til pasientene, vel så mye de regulatoriske myndighetenes imperativ som PCIBs.
Kanskje Walday er villig til å si noe om dette ved neste kvartalspresentasjon.
3 Likes
Hvis man først får AA er det vel ikke nødvendig med noe annet for å speede opp utrulling?
2 Likes
Hva er nærmeste trigger nå? 
FPD i US bør vel ikke være så langt unna?
4 Likes
Fremskritt i Asia enten samarbeidsavtale eller åpning av sites eller fpd kan jo komme først.
Eller fimavacc. 2 kjappe avtaler der ville fjerne all finasieringsuro i overskuelig fremtid.
2 Likes
Godkjenningmessig tror jeg dette er fordelaktig. Om man fokuserer på studien og dataene. Jeg er generelt litt skeptisk resultatene i placeboarmen til placebodtudier. Jeg tenker at de kan bli bedre enn standardbehandling alene ville vært.
I studier der hvor man tror man får noe bra i placeboarmen kan man jo bli sterkere og kroppen er mer med å bekjemper sykdommen sammen med standardbehandlingen.
I Release får man de dårlige nyhetene tidlig og da heller en psykisk knekk på forhånd.
Dette er en litt kynisk måte å tenke over dette på. Men stemmer det, skal det lede til tidligere godkjenning og med større forskjell på armene enn man ellers kunne fått.
Da vil jo alle pasienter utenfor få tilgang tidligere.
Sammenlignet mot å ikke kjøre randomisert eller å kjøre mot placebo.
1 Like
Skjønner ikke hvorfor halvparten skal få vanlig behandling med gem/cis i RELEASE. Det foreligger jo massevis av data på hva gem/cis gir av resultater for gallegangskreft. Eller?
Mye forskjellig data.
Release er bare for extrahepatic perihilar og distal. Da blir dataene for riktig pasientgruppe. Ikke ca-sådær-jammen data.
Det blir også data for «dagens versjon» av kreftformen i pasientgruppen i forhold til gemsis. Ikke hvordan gemsis muligens fungerte for 10-15år siden.
7 Likes
Et randomisert studie er gullstandarden, da feies all tvil og eventuelle innsigelser av banen. Viktig i den regulatoriske og kliniske hinderløypa. Sammenligningen blir da skulder mot skulder.
Lav risiko og høy gevinst.
Også viktig for market acceptance, og for at behandlingen skal bli SoC.
22 Likes
Tanken var bare; sjelden sykdom (extrahepatic perihilar og distal gallegangskreft) som har blitt behandlet med gem/cis og som gir ca. 12 mnd ekstra levetid. Dette er et kjent resultat som kunne blitt brukt som sammenligning (skulder mot skulder) mot fimachem.
Da kunne en klart seg med halvparten så mange i studien, som hadde spart mye tid.
Men ja, ser hva dere skriver og skjønner at det er måten det gjøres på.
2 Likes
Å gjennomføre den kliniske utprøvingen opp mot historiske data, kan nok være en besnærende tanke. Men slike studieoppsett har alltid en iboende risiko. For hvordan kan man - med omfattende, og på forhand definerte inklusjons- og eksklusjonskriterier - være trygg på at en faktisk gjør en skulder-mot-skulder sammenlikning?
Husker jeg ikke galt, var det vel denne tabben som Clavis gikk på. Spør @Snoeffelen. Han så risken de tok før skrellen kom.
3 Likes
Ja det nok noe mer komplisert enn jeg fremstiller det. Det vil i alle fall ikke være noen tvil nå, når de gjør en randomisert studie.
Og så er det dette med hvor store svulstene er. Har de kontroll på dette i studien? Er det slik at det kun er tilfeldigheter som avgjør hvilken gruppe som får pasientene med dårligst utgangspunkt/størst svulster? Det er jo snakk om at de med lengst fremskredet kreft kun lever i 5-6 mnd med gem/cis behandling mot 12 mnd for de med minst svulster.
3 Likes
Andre kan svare bedre enn meg når gjelder hvilke (om noen) avgrensninger som er gjort i studieoppsettet med hensyn til utviklingsstadium den enkelte pasient befinner seg på (staging). Men i hovedsak er denne variasjonen ivaretatt nettopp gjennom randomiseringen og antall pasienter studien omfatter (93 + 93).
3 Likes
Det er ikke helt tilfeldig hvilken arm pasientene havner i. Det har også PW sagt, riktignok i forbindelse med safety-avlesningen av 8 første pasientene i Amphinex-armen.
Jeg vil tro det gjelder resten av studien også, at man ønsker to mest mulig like armer, og det er på forhånd definert ut ifra noen kriterier, slik at man kan styre noen pasienter i den ene eller andre armen, dersom det tilfeldigvis skulle bli veldig skjevt.
Men dette er jeg ikke sikker på, man ønsker i all fall ikke å gjøre det 
3 Likes
Høres merkelig, men for all del; dersom randomiseringen må “hjelpes” ved skjønnsmessige justeringer, så gjelder vel dette nettopp det forbeholdet jeg tok i tilknytning til “staging”. Ellers snakker vi ikke lenger om en randomisert studie.
4 Likes
Jeg trodde det var helt låst, helt til PW sa at det ikke var det (dog i forbindelse med safety)
Dette i tillegg til at FDA/EMA er fornuftig og pragmatiske. Tror jeg at man kan legge inn kriterier som er definert på forhånd, som sikrer at armene blir mest mulig like, dersom de kommer veldig skjevt ut i foreksempel tumorstørrelse/alder/kjønn.
Det kan også være at det ikke er tilfelle og man har regnet seg fram til at dette er hensyntatt med 186 pasienter, jeg vet ikke
1 Like
Hvor mange pasienter og hvilke resultater er gode nok for at vi kan konkludere med signifikante data som underbygger randomiseringen i RELEASE studien?
Er det riktig forstått at “placebo” effekten ikke gjøres rede for i denne studien?
Det som i hvertfall fremgår klart for meg er at kontrollgruppen kan få en tøff jobb dersom tidligere data slår til (og det gjør de nok) og i den settingen så kunne det vært greit og hatt en formening om ca antall pasienter som må til for at en kan kanselere randomiseringen .
1 Like
@ufo, oppfatter jeg deg riktig hvis du spør om etter hvilket antall pasienter vi eventuelt kan vente at IDMC intervenerer og foreslår at kontrollarmen brytes?
For det første; spekulasjonene om en mulig avbrytelse av kontrollarmen har foregått blant aksjonærer - ikke fra ledelsens side.
For øvrig har vi allerede et slikt definert tidspunkt; interimsavlesningen godt og vel halvvegs i studien. Med god rekruttering, og eventuelle asiatiske klinikker på toppen, kan dette tidspunktet komme langt tidligere enn anslått (fire og en halv måned er allerede tilbakelagt).
Vi skal også minne oss sjøl om at “Independent Data Monitoring Committee” (IDMC) arbeider fullstendig frikopla og uavhengig av ledelsen i PCIB. Komiteen har fullt innsyn i løpende pasientdata, ledelsen har ingen.
For min del har jeg full tillit til at de to klinikerne og den ene statistikeren (som komiteen består av) har full kontroll på hvilke data som vil være gode nok til at EMA og FDA vil kunne godkjenne at kontrollarmen legges ned og studien avbrytes på etisk grunnlag. Med andre ord tror jeg det for oss aksjonærer er ganske umulig å beregne hvilket pasienttall som eventuelt vil være tilstrekkelig i et slikt scenario.
12 Likes
Skulle likt å visst motivet til den/dem som kaster ut 20 -30 aksjer for å senke kursen nesten en kr ? Kommer det en kjøper på 5-10k så er vi på 28++. Merkelig skuespill men noen synes sikkert det er så festlig å vise “muskler”.
2 Likes