Scott Gottlieb
In general, the FDA’s fast track designations don’t make news. The majority of new drugs which gain approval these days get some sort of special status — to the point that it isn’t so special anymore.
But when you’re Amicus Therapeutics $FOLD, and you’re bouncing back from a stinging setback for the lead drug migalastat, it’s a special moment to announce that the agency has put your drug for Fabry disease on the fast track. Regulators are essentially promising to make things happen fast as Amicus lines up a new filing before the end of this year, though it’s not a guarantee of any kind.
It’s also noteworthy for the industry, as the change of status highlights a new regime at the FDA which has vowed to step up drug approvals — without damaging the gold standard on drug approvals.
FDA commissioner Scott Gottlieb is drawing a new line in the sand.
John Crowley, Amicus
“As we execute our international launch and continue pursuing global regulatory approvals for migalastat, it is our vision to bring this important treatment to even more people in more geographies who may benefit,” said CEO John Crowley in a statement. “We look forward to submitting our NDA and collaborating with the U.S. FDA throughout the regulatory process.”
Innlegg av: Merlin (21.09.17 01:26 ), lest 874 ganger
Ticker: NANO
Endret: 21.09.17 01:38
Nano har skiftet strategi! Det går fortere enn forventet!
Det blir mer og mer tydelig at Nano IKKE lager et eget paradigmestudium, men kjører bare sine nåværende studier videre! Nano kan bare fortsette å innrullere pasienter til de har så mye og så overbevisende data at FDA rett og slett ikke vil kunne la vær å godkjenne det! Dette betyr at vi kan få Betalutin markedsgodkjent av FDA med betinget godkjennelse allerede i 2018! Dette kan få svært positiv betydning for kursutviklingen!
Hør siste podcasten fra Radforsk for å bli overbevist!
Hør fra 32:00. Wiklund i Targovax sier: ”FDA har endret måten de godkjenner medisiner på. Keytruda ble godkjent på 69 pasienter som var behandlet. Og de fortsatte bare å innrullere pasienter i fase 1 til de hadde så mye og så overbevisende data at FDA rett og slett ikke kunne la vær å godkjenne det. Så har de fått såkalt conditional approval (betinget godkjennelse) som betyr at man fortsatt skal gjøre sitt fase 3 program og dokumentere effekten i flere hundre pasienter, men de har altså fått lov til å begynne å selge det i forkant.”
Der pasientene har dårlige prognoser og det ikke finnes gode behandlingsformer vil det være uetisk å ikke få en tidlig godkjennelse. Jonas Einarsson poengterer at det gjelder også flere inkl. Nano, PCIB og TRVX. Det er en revolusjon på gang. Alle disse er i intense samtaler med FDA/EMA om hvordan man skaffer gode nok resultater. Man lager en fase 2b pivotal, lager data underveis og får godkjenning før studien er ferdig.
Spennende resonnement, som kan være forklaringen på hvorfor NANO velger å holde kortene tett til brystet.
For min del får dette eventuelt bli en meget hyggelig bonus.
Jeg lever fremdeles godt med tanken om at Betalutin først kommer på markedet i løpet av 2019.
Men ingenting hadde selvfølgelig vært bedre om NANO tar innersvingen på hele røkla - det må være lov å drømme!
Liker resonnementet godt, for alle 3 selskapene.
Ikke så mye for fremskynding, men som fruktbart resultat på FDA kontakt vi vet litt lite om. Det vil innbefatte at FDA vurderer en derisking rundt forskninger
Det blir jo veldig spekulativt dette, men ja, dette er faktisk en helt reell mulighet. Er bare å se på hva bransjesites som endpoints og stats skriver om det samme.
Jeg har allerede linket flere artikler som går på denne problematikken.
Det er vel sånn at ledelsen har uttalt at de jobber for å få Betalutin raskest mulig på markedet. Ref. bruk av ordet “rapidly”.
Dette utelukker i hvert fall ikke at de har mulighet for å oppsøke alternative veier til markedet. Guidingen er det som er offisielt, hva de jobber med i kulissene vil ikke bli meldt før nytt løp blir bekreftet. Ref. holde kortene tettere til brystet.
Om vi legger til uttalelsen om at “we are making a lot of companies worried…”. Kan vi anta at dette har noe med pågående samtaler med FDA å gjøre?
Det ene utelukker nok ikke det andre her, så jeg tror at vi skal være åpne for at det når som helst KAN kunne komme nyheter i megaklassen!
@hsvindle - “we are making a lot of companies worried” passer veldig godt til denne teorien. For hvis NANO får tilgang til markedet så tidlig faller vel andre selskapers BTD, AA, osv bort på grunn av de ikke er et medical need i like stor grad lenger? I tillegg ville vel godkjennelsen av deres produkter stå i fare?
Jeg antar da at markedstilgang betyr at Betalutin blir en “available therapy”, som er det nye kliniske studier måles mot.
Jeg syns man burde ta Merlin sine påstander med en stor klype salt.
Ingenting tyder på at Nano ikke lager et eget paradigmestudiet. Selskapet har selv guidet på dette i en lengre periode, og har ikke gitt noen indikasjoner på at de har ombestemt seg. Jonas E sir selv at Nano skal starte opp fase 2 studie (Paradigme) i høst i den samme podkasten som Merlin viser til.
Merlin bruker så et sitat fra Wiklund om Keytruda, som argument for at FDA har endret måten de godkjenner medisiner på. De sier ikke hvilken spesifikk indikasjon de tenker på, men går ut i fra at det er den første godkjennelsen. Hvis det er den første godkjennelse de tenker på, tar de feil på antallet pasienter, siden godkjennelsen var basert på effektdata i 173 pasienter og sikkerhetsdata fra 411 pasienter (http://www.mrknewsroom.com/news-release/prescription-medicine-news/merck-receives-accelerated-approval-keytruda-pembrolizumab-f). Noe som er noe helt annet en 69 pasienter. Det er riktig at FDA har endret praksis, men disse endringen har blitt inført over lengre tid. For eksempel ble BTD innført i 2012, mens AA ble innført i 1992. Keytruda ble godkjent i 2014. Det er dermed ikke tilfellet, slik Merlin påstår at FDA nettopp har gjennomført store endringer i sin regulatoriske praksiser nylig, selv om det er liten tvil om at Scott Gotllieb har tatt FDA i en mer næringsvennlig retning etter at han tok over styringen.
BTD og AA muliggjør raskere regulatorisk godkjennelse av legemidler basert på surrogatendepunkt. Slik jeg ser det er det ingen holdepunkt som tilsir at FDA innvigler godkjennelse tidligere i allerede forkortete regulatoriske løp, men heller at flere legemidler har kortere regulatoriske løp pga. BTD, AA osv. Ettersom Nano sin guiding allerede baserer seg på innvilgning av BTD og AA, vil dette ha liten effekt på Betalutin sitt regulatorisk løp, i motsetning til for eksempel Targovax, som utvikler en type legemiddel som vanligvis vil kreve en fase 3 studie for godkjenning.
Det siste paragrafet med en uttalelse fra Jonas E motsir også Merlins egen påstand ettersom han sier at blant annet Nano planlegger en pivotal fase 2 studie.
Dette er biotek, så alt kan selvfølgelig skje. Likevel syns jeg påstander som dette, burde komme med en robust argumentasjon for at de skal kunne tas på alvor.
Føler tbh den godeste Merlin har jumped the shark når det gjelder å bikke over i ren haussing. Litt synd, for han var en viktig bidragsyter til at jeg satte meg mer inn i NANO i fjor vår.
Bra, @Boykie!
Merlin omtales tidvis som et orakel på HO, men det er god grunn til å være skeptisk til hans kompetanse og agenda. Har også tidligere sett han uttale seg helt feilaktig om de regulatoriske prosessene som man lett kan lese seg til uten spesiell kompetanse.
2016 var et bra år for Merlin. Ikke at jeg “forguder” han på noen som helst måte, men han hadde gode innlegg og poenger.
Når det gjelder innlegget han skrev i dag;
Jeg holder døren på gløtt for at NANO kan få godkjennelse i 3FL før vi tror (for eks. midt i PARADIGME) , men det blir isåfall en bonus.
Forøvrig er trenden med flere “conditional approval” basert på surrogatendepunkt, samt generell prising av legemidler (speiselt innenfor kreft) langt fra uproblematisk, men det blir en annen debatt.
Så selvsagt må det jo krakke.
