Starter en ny tråd om et interessant amerikansk biotekselskap.
1 Like
Intro med fokus på BXCL-501 siden jeg syns det er selskapets mest interessante asset.
Amerikansk legemiddelselskap notert på NASDAQ med mcap på ~1 mrd USD, som har omtrent 80 mUSD i cash. Selskapets forretningsmodell er legemiddel re-innovasjon, der de utvikler eksisterende medisiner og/eller klinisk evaluerte produktkandidater mot ny indikasjoner. Selskap utvikler kandidater rettet mot psykiatri og immun-onkologi. Deres hovedkandidat er BXCL-501, og utvikles mot akutt agitasjon innen psykiske lidelser, nevrodegenerative sykdommer, delir og opioidabstinens.
Akutt agitasjon
TAM for akutt agitasjon er svært stort. Prevalensen til schizofreni og bipolar lidelse er omtrent 0.5-1% og 1-3%. Agitasjon er en relativt vanlig tilstand for disse pasientene. Blant pasienter med schizofreni og bipolar lidelse type 1 har det blitt estimert at 20-40% og 20-30% har episoder med agitasjon. Per dags dato håndteres akutt agitasjon hovedsakelig med antipsykotika (ofte 1. gen) og/eller benzodiazepiner.
Et estimat som er gjengitt på twitter er potensielt marked på 1.13 millioner pasienter hos pasienter med schizofreni eller bipolar lidelse. Disse pasientene har flere episoder med moderat agitasjon per år. En studie fra europa som kartla agitasjon i disse pasientgruppe fant at de gjennomsnittlige hadde 15 episoder med moderat agitasjon per år. Med en WAC tilsvarende Adasuve på 140 USD gir dette potensiell TAM på ~2.4 mrdUSD årlig kun innen schizofreni og bipolar lidelse. Den kommersielle muligheten innen AD, delir og opioidavhengighet kommer altså i tillegg.
BXCL-501
Virkestoffet i BXCL-501 er dexmedetomidine. Dette er et allerede godkjent legemiddel og har vært i salg, blant annet under handelsnavnet Dexdor, siden 1999. Legemiddelet benyttes i dag til sedasjon av pasienter på intensivavdelinger og til sedasjon av pasienter i forkant/etterkant av diagnostiske/kirurgisk prosedyrer.
Legemidlet virker som en selektiv alfa-2 reseptor agonist. Aktivering av denne reseptoren i CNS hemmer det sympatiske nervesystemet og har en beroligende og smertestillende effekt. I tillegg senker den også blodtrykket og hjertefrekvensen. Dexmedetomidine har ikke bivirkninger som respiratorisk depresjon og ekstrapyrmidale bivirkningerslik som benzodiazepiner og antipsykotika. BTAI har omformulert dexmedetomidine slik at det kan administreres en sublingual film i motsetning til dexdor som gis IV.
BXCL-501 har vært gjennom en fase 1b studie hos pasienter med schizofreni, som produserte lovende kliniske data. BXCL-501 demonstrerte robust klinisk effekt på nivå med tidligere godkjente legemidler innenfor samme indikasjon. I tillegg så man et tydelig dose-respons forhold. Behandlingen var også godt tolerert uten noen serious Adverse Event (SAE). De vanligste behandlings-relaterte bivirkningene var somnolens og munntørrhet.
Selskapet gjennomfører nå to fase 3 studier, der BXCL-501 testes innenfor akutt agitasjon hos pasienter med bipolar lidelse eller schizofreni. Studien er likt designet som den tidligere gjennomførte fase 1b studien og har samme primære endepunkt. Top-line data er ventet i juli 2020.
Pluss:
- Derisket legemiddelkandidat pga. klinisk validert sedativ effekt og lang erfaring med bruk som sedasjon.
- Solide fase 1b data
- Svært stort markedspotensial innenfor akutt agitasjon
- Differensiert MOA og bivirkningsprofil sammenlignet med nåværende behandlingsalternativer.
- God cash reserve
- Eierandel til ledelsen på ~10%
Minus:
- Fase 1b studien ble ikke gjennomført i pasienter med bipolar lidelse, kun schizofreni.
- Fase 1b studien er ikke publisert så vidt jeg vet.
- Potensielt utfordrende IP-status. Patentet på dexmedetomidine har gått ut, og selskapet planlegger å gå til markedet via 505(b)(2) regulatory pathway i USA. Det gir som regel kun 3-5 år med markedseksklusivitet.
- Vanskelig å estimere kommersielt gjennomslag. Det finnes flere billige generiske behandlingsalternativer innen akutt agitasjon. I tillegg er ikke pasienter med schizofreni/bipolar lidelse de mest ressurssterke pasientgruppene økonomisk sett.
Jeg anser risk-reward for BXCL-501 mot akutt agitasjon som attraktiv. Jeg har en posisjon i selskapet og har på nåværende tidspunkt en tidshorisont på 12-18 mnd på investeringen.
6 Likes
Takk for at du serverer oss en fin write-up av et (for meg) ukjent case. Spennende!
Har selskapet inntekter innom sedasjon pr. dags dato da eller?
Finnes det generiske varianter av Dexmedetomidine på markedet til bruk i sedasjon?
Medisiner i psykiatriske indikasjoner krever ofte en stor salgsinnsatts for å bli suksesser, skal de drive salget selv eller har de alliert seg med Pfizer eller en annen gigant som virkelig kan selge psykiatriske legemidler?
Edit: jeg la også merke til dette:
De har sin egen RELEASE-studie 
2 Likes
Per dags dato er de et prekommersielt biotekselskap, og har ingen produkter for salg eller inntekter.
Det finnes generiske varianter av dexmedetomidine som IV-løsning ment for sedasjon på intensivavdelinger. Dexmedetomidine er foreløpig ikke godkjent for behandling av akutt agitasjon hos pasienter med psykiske lidelser eller nevrodegenerative sykdommer.
Såvidt jeg har ikke selskapet guidet spesifikt på hvordan de planlegger å kommersialisere BXCL-501. I årsrapporten sin har de sagt følgende angående kommersialisering:
"We plan to retain our worldwide commercialization rights for some of our key product candidates while for other product candidates we might consider collaboration opportunities to maximize returns. While we currently have no sales, marketing or commercial product distribution capabilities and have no experience as a company in commercializing products, we intend to build our own commercialization organization and capabilities over time. We are considering
partnerships, joint ventures, and a variety of business partnerships for the Japanese and European Markets. We currently plan to retain US rights and are beginning to lay the groundwork for commercialization efforts. When appropriate, we will decide whether to build a specialty sales force to manage commercialization for these product candidates on our own or in combination with a larger pharmaceutical partner to maximize patient coverage in the United States and to support global expansion, especially as our programs have substantial opportunity for additional follow‑up indications alone or in combinations. As product candidates advance through our pipeline, our commercial plans may change. Clinical data, the size of the development programs, the size of the target market, the size of a commercial infrastructure and manufacturing needs may all influence our United States, European Union, and rest‑of‑world strategies."
Dette er det største usikkerhetsmomentet for meg. Markedspotensialet i akutt agitasjon er enormt, og selv en liten andel av dette markedet vil kunne bli svært lukrativt for selskapet. Jeg syns det er vanskelig å vurdere om de kommer til å lykkes med kommersialiseringen og om de vil kunne oppnå markedseksklusivitet for BXCL-501 utover 3-5 år i USA.
Jeg tror positive resultater fra fase 3 studiene innen schizofreni og bipolar lidelse, POC i agitasjon i demens og oppstart av studier innen opioidabstinens og delir de neste 12-18 mnd vil være verdidrivende samtidig som de gir god risk-reward. Derfor har jeg for øyeblikket en investeringshorisont i BTAI på 12-18 mnd på nåværende tidspunkt, altså frem til kommersialisering.
2 Likes
Jeg forstår. Gitt de data som finnes for Dexmedetomidine innom agitasjonindikasjonen, hvilken LOA opererer du med for godkjennelse på bakgrunn av fase 3 studiet med read-out i sommer?
Og hva tror du blir legemiddelets selling point innom den noe crowded indikasjonen, kanskje delvis det de selv framhever om at den har en unik MOA i indikasjonen?
1 Like
Det er vanskelig å sette en eksakt LOA.
BIO opererer med LOA for fase 1 til godkjenning på 6.2% og LOA for fase 3 til godkjenning på 49%.
Gitt fase 1b dataene, og at dexmedetomidine er et effektivt sedasjonsmiddel med >20 års bruk tror jeg at de har vesentlig bedre sjanse enn standard-LOA for å lykkes med BXCL-501 mot akutt agitasjon innen schizofreni og bipolar lidelse og demens. Det kommer data fra begge disse satsingene i H2 2020.
Selling point vil nok være den differensierte profilen sammenlignet med nåværende behandling. De har en annen MOA og annen bivirkningsprofilen. Blant annet slipper man respiratorisk påvirkning og ekstrapyrmidale bivirkninger som man ofte ser med henholdvis benzodiazepiner og antipsykotika. Benzodiazepiner har jo også et stort potensial for misbruk pga. faren for avhengighet. I tillegg er det jo en praktisk administrasjonsmåte. Så langt har samtlige pasienter klart å administrere BXCL-501 på egenhånd i følge selskapet.
2 Likes
Dette låter tiltalende! Psykiatere er veldig opptatt av å minimere/kontrollere ekstra pyramidale bivirkninger og Benzodiazepiner leder jo dessverre ofte til tragiske misbrukshistorer hos de som tar det for kronisk sykdom. Kan nok være riktige gode differensierende faktorer.
Tusen takk for svarene
1 Like
BioXcel får patent.
“The patent, which is expected to be issued in the third quarter of 2020, will have a term that expires no earlier than 2039.”
https://finance.yahoo.com/news/bioxcel-therapeutics-announces-notice-allowance-110010142.html
1 Like
Spennende. Jeg syns det er vanskelig å vurdere om dette vil være nok til å beskytte mot generiske konkurranse, men hvis det er tilfelle er det utvilsomt en gamechanger for selskapet. De har guidet data i løpet av juli fra deres pågående fase 3 studier, så det blir noen spennende uker fremover.
2 Likes
Covid-19 pasienter, compassionate use.
I følge internettet så er dette sykehuset involvert i den pågående kliniske studien.
Man kan jo spekulere i at de er fornøyd med effekten, siden de når ønsker å bruke legemiddelet for Covid-19 pasienter.
1 Like
Har kjøpt litt aksjer. Avventer litt og ser, hvis kursen dropper vurderer jeg opsjoner for februar 2021.
1 Like
Suksess for BioXcel:
1 Like
Syns dataene ser solid ut! + 30% PM akkurat nå. Blir spennende å se hvordan kursen utvikler seg i dag
1 Like
Ser ut som folk tar litt gevinst. Her er det vel uansett bare å akkumulere det neste året, ser vel ut som en vinner nå.
Ja, kanskje ikke så rart med en fade med tanke på kursutviklingen siden mars og siden tidspunkt for data var så godt kjent. Frister å øke på disse nivåene må jeg si. Jeg har god tro på at de vil klare liknende resultater i deres studier i akutt agitasjon hos pasienter demens og opioidabstinenser. Disse studiene leser i mid-2020 og q1 2021 og vil kunne gi en ytterligere boost på aksjekursen.
+13% i førhandelen for øyeblikket
1 Like