Noen tanker om pasientgrunnlag for inoperabel, extrahepatisk gallegangskreft:
Aller først; her må vi skille klart mellom det tilgjengelige pasientgrunnlaget under registreringsstudien (RELEASE) og det framtidige pasientgrunnlaget den dagen behandlingsløsningen er klar for markedet.
Under RELEASE må man for det første ta utgangspunkt i hvilke klinikker som involveres, deres lokalisering og befolkningsdekning. Så må man strikt forholde seg til inklusjons- og eksklusjonskriteriene slik de framkommer i studieoppsettet. Studien er ikke bare randomisert, den er en klinisk utprøving etter strenge vitenskapelige krav hvor det overhode ikke skal kunne reises tvil om etterretteligheten.
Disse rammebetingelsene er uten tvil den vesentlige grunnen til at ledelsen hittil har vært svært tilbakeholden med å oppjustere estimatet for pasientpopulasjonen i studien («eligible patients»).
Det sagt, kan det neppe herske tvil om at tallet er høyere (også før man trekker inn eventuelle klinikker i Den fjerne østen). For det første har man undervegs fra doseeskaleringsstudien og fram til endelig studieoppsett for RELEASE valgt å utvide indikasjonsområdet til også å omfatte distal tumorforekomst. Dessuten har man valgt å ikke ekskludere pasienter med metastaser i leverregionen. Alt dette er sjølsagt avklart med EMA og FDA. For det andre har jeg oppfatta det slik at man ønsker å vinne litt mer erfaring når det gjelder hvor stor andel av pasienter med distal tumorforekomst som framstår som inoperable «at presentation».
Jeg vil ikke spekulere for langt når det gjelder inkludering av klinikker i Den fjerne østen. Hvilke land som kan være aktuelle er ikke avklart (i hvert fall ikke kjent), og dermed heller ikke hvor aktuelle klinikker vil være lokalisert. Men det vi vet, er at incidensraten i land som Taiwan, Japan, østlige Kina og Sør-Korea grovt regna er fire ganger så høy som den man finner i Europa og USA. Da er det rimelig enkelt å regne seg fram til mulig pasientgrunnlag når vi vet at befolkningen i disse storbyregionene er: Seoul 25,6 mill. – Busan 4,6 – Taipei 7,0 – Shanghai 26,3 – Hongkong 7,4.
Så til det framtidige pasientgrunnlaget den dagen man har oppnådd markedsføringstillatelse. Da er det framfor alt tre ting som teller: Hvilke land man velger å «attakkere» (enten ved partneravtale® eller salg i egen regi), incidensraten i vedkommende land/region, lokalisering av klinikkene og deres pasientdekningsområde – og ikke minst de helseøkonomiske rammebetingelsene (offentlig helsetjeneste / private forsikringsordninger).
Derimot er lokale klinikere fristilt fra studieoppsettets rigide krav. Faglig skjønn og «kreativitet» vil ikke bare kunne krysse indikasjonsgrenser (off-label bruk), men også ved at man tilbyr flere behandlingsrunder når det anses å kunne gi livsforlengelse med god livskvalitet.
Alt i alt er det derfor ikke vanskelig å se for seg at pasientgrunnlaget på sikt vil kunne bli svært mye høyere enn det man må forholde seg til under RELEASE.
PS
Det kan se ut til at fordelingen mellom iCCA, pCCA og dCCA spriker en god del etter hvilke kilder man forholder seg til. Ikke minst er det i denne sammenhengen vesentlig hvor mye pasientpopulasjonen øker når en legger dCCA til pCCA. Blant flere andre er følgende tre kilder særlig interessante:
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/liv.14095
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK65869/
