Takk for det. Jeg syns det er nyttig å skrive ned egne tanker i blant for å få sortert de litt. Vært litt stang ut de siste månedene, men forhåpentligvis får jeg oftere rett enn feil i det lange løp.
Det er det som er det ultimate bullscenarioet for MGTA, at MGTA-145 og MGTA-117 blir SOC innen høsting og kondisjonering.
De forventer read-out på to fase 2 studier innen høsting i q4 2021. En i ASCT i myelomatose og en for leukemi.
Jeg tror nok ikke de klarer å erstatte G-CSF totalt, men tror de potensielt kan ta visse nisjer. Jeg tenker at de trolig vil kunne få labels på ASCT og Allo-SCT generelt for diverse kreftsykdommer slik som plerixafor. Når det gjelder genterapi er jeg mer usikker. Jeg tror ikke det finnes noen terapier som er godkjent i dag, så det er vanskelig å vite hva FDA sier. Den som er nærmest er vel CTX001. I utgangspunktet skulle man jo tro at det er mulighet for å få en bred label for flere indikasjoner siden det er de samme stamcellene (CD34+ celler) som er utgangspunktet for terapiene. Eksempelvis at de får en godkjenning for bruk av MGTA-145 med samtlige genredigeringsterapier der man benytter CRISPR på CD34+ celler. Men jeg er ikke sikker, og det kan hende at FDA vil kreve egne studier for hver enkelt indikajson.
Når det gjelder effektdata, så er foreløpig de største fordelene bivirkningsprofil og tidsaspektet. De klarer å høste stamceller raskere og med mindre bivirkninger enn G-CSF + plerixafor. Sigdecelleanemi er også en lovende kommersiell nisje siden G-CSF ikke anbefales brukt hos disse pasientene, siden G-CSF visstnok kan fremprovosere vaso-okklusive kriser. I tillegg har de litt preklinisk data som antyder at stamcellene som høstet ved hjelp av MGTA-145 har bedre funksjonalitet med raskere/bedre engraftment. Men det er ikke noe jeg vektlegger for øyeblikket. Det får heller bli et bullscenario.
Ulempen er at de ikke klarer å matche g-csf + plerixafor på totalt antall stamceller. Ihvertfall innen ASCT og myelomatose, som er den indikasjonen de har kommet lengst i. Nå vet jeg ikke hvordan det gjøres i utlandet, men i Norge høster man jo til flere ASCTer. Minimum 2, altså 4 x 10^6 celler, evt 6 x 10^6 celler hvis man vurdere tandem ASCT. I de preeliminære dataene til MGTA så klarer de å høste >4 x 10^6 hos 80% av pasientene og >6 x 10^6 hos 53% av pasientene. Til sammenligning klarte man å høste >6 x 10^6 stamceller i 78% i en fase 3 studie med plerixafor og G-CSF. Så hos pasienter der man vurderer tandem-ASCT så virker det fortsatt som G-CSF + plerixafor vil bli det foretrukne valget. Men at MGTA-145 kan bli et bra alternativ hos pasienter der man kun behøver 4 x 10^6 stamceller eller har sigdcelleanemi. Men det kommer an på hvor høyt pasienter og helsevesen verdsetter tidsbesparelsen og bedre bivirkningsprofil.
https://ashpublications.org/blood/article/113/23/5720/25873/Plerixafor-and-G-CSF-versus-placebo-and-G-CSF-to
https://investor.magentatx.com/static-files/472b8dd7-f105-496c-98db-74b4efdcc1a4
Alt i alt er det fortsatt en del risiko igjen i selskapet, og de klinisk dataene foreløpig er ingen åpenbar homerun. Men jeg syns teknologien har såpass med potensial og gir en interessant eksponering mot framtidens behandlingsregimer at jeg ønsker en posisjon. Spesielt liker jeg at de utvikler løsninger for både høsting og kondisjonering. For de som ønsker eksponering kun mot kondisjonering kommer også Jasper Therapeutics på børs via en SPAC nå. De utvikler også et CD117 mab for kondisjonering, og har kommet noe lenger enn MGTA i den gaten. https://www.jaspertherapeutics.com/
