For første gang på over 4 år har EMA50 krysset EMA200. Det er jo litt interessant😂
3 Likes
Det er sikkert CITIBANK som selger Atlas aksjer som bremser kursutviklingen, ved oppdatering i dag solgte de 800 000-900 000 aksjer. Ved en god nyhet fra CRNA er Atlas ute på et blunk med den beholdningen de har igjen.
1 Like
Du som har stål tro på selskapet burde heller vektlegge sma og sile ut slikt kortsiktig støy.
I Circio blir TA rimelig meningsløst(siden så mye er triggerstyrt), bortsett fra for å ta temperaturen på forventninger i markedet og mengden øyne på aksjen. Hittil vandrer man som aksjonær rimelig alene i ørkenen sammen med Atlas som tar en slurk av vannflasken din(kursen) i blant, men mange ser en oase i horisonten. Kursmessig tror flere det de ser er ekte nå enn før. Derav en viss kursøkning, tross Atlas sin konstante slurping.
2 Likes
Feasibility studien - den hemmelige partneren.
Fabry sykdom er et angitt Circio mål i hjerte på grunn av sterke resultater.
Sanofi er partneren.
Sanofi er et farmasøytisk selskap med fokus på Fabry sykdom, en sjelden, arvelig lidelse som forårsakes av en mangel på enzymet alfa-galaktosidase A, noe som fører til opphopning av fettstoffer i cellene. Selskapet bidrar til å forbedre livene til personer med Fabry sykdom gjennom forskning og et stort globalt pasientregister for å samle inn informasjon og overvåke sykdomsutviklingen.
Da får de kjørt dobbel case i hjerte.
1 Like
Sier meg ingenting. Husker bare at Julius Cæsar krysset Rubicon, og sa “alea iacta est” (terningen er kastet) 
sånn som så mange andre +2000 år senere
1 Like
EDW har presisert at man vil omgå lever i første omgang ved validering av circvec (slapp fokuset på AATD som inhouse strategi). For denne sykdommen så er klassisk genterapi levering til lever.
Du får se på slides side 22 - Marked Opportunities:
- Danon 2. Farby
Sier ikke meg så fryktelig mye heller, men sier litt om mulig trendskifte i kursutvikling. Sier også litt om hvor elendig kursutviklingen har vært de siste 4 årene!
En smule selvmotsigende fra selskapet (om Fabry)
og
“Angående AATD så har vi valgt bort sykdommer som krever leverekspresjon da det har vist seg at circRNA er ustabilt i det organet. Sannsynligvis finnes det en spesifikk nedbrytningsmekanisme i leveren. Andre circRNA selskaper forteller oss at de ser samme utfordring med stabilitet der, så dette er et organ det ser ut til at de fleste circRNA selskaper velger bort. Faktisk er dette egentlig en fordel, da man i mange sykdommer ønsker å unngå «off-target» uttrykk i leveren”
Vi får kalle på ekspertisen her på forumet ?
Siden det ikke finnes etablerte genterapier for området (hjerte), så kan det kanskje tenkes at det er nettopp det denne feasibility-studien skal konsentrere seg om - altså ingen spesiell indikasjon, men en test av circvec i en større sammenheng/innen et terapeutisk område.
Alt i blodet som er “fremmed” og ikke blir tatt av immunceller, havner i leveren for destruksjon og fjerning.
Særlig en spsialisert celletype som kalles “Scavenger-cells” er spesielt virksomme i leveren.
Det betyr at det meste av legemidler har en tendens til å havne i leveren. Det utelukker ikke at man kan få klinisk effekt av gen-terapi der, men spm er om det er ønskelig.
Så metodikk som loser legemidler vekk fra leveren og til rett organ er særdeles viktig for industrien.
4 Likes
Altså at - for Fabry som indikasjon - så kan det tenkes direkte levering til vev, ikke via lever som er den klassiske varianten ?
Det er feil. EMA gir ikke god info i et 4 års perspektiv.
Et forsøk på å tegne et positivt bilde av kursutvikling nok en gang. Ingen grunn til narrespill
Forholder oss til realiteten så får man glede seg til om og men det evt leveres.
Nå ser det ut til der ikke kommer en ny finansiering på plass innen utgangen av året som tidligere antydet fra ledelsen.
Atlas er med og presser på i 2026 om så
Nei, det må injiseres til blod/subkutant når det gjelder AAV. Direkte levering til vev har jeg ingen tro på blir aktuelt noen gang.
Første mål med vev-spesifikk levering er å hindre at vektoren havner i leveren.
Andre delmål er at vektoren ved levering får cellen til å produsere mål-proteinet så lenge som mulig, for klinisk effekt.
Circio leverer CircRNA som DNA, hvilket er mye mer stabilt i cellen enn mRNA. I tillegg er CircRNA mye mer stabilt enn mRNA. Bare her ser vi hvorfor uttrykket av målproteinet er så mye bedre enn hva konkurrentene klarer.
De nevnte det muntlig mandag, og hvis jeg forstod det rett: de designer CircRNA for hjertet med regulatorer/transkripsjonsfaktorer som er spesifikk for hjertet. Det betyr at mål-proteinet spesifikt blir produsert i hjertet.
Havner AAV’en i et annet organ betyr det lite fordi den styringsfaktoren ikke er til stede her.
Siste bit vel teknisk/komplisert, men hvis så er det et særdeles pent stykke hjernearbeide fra Circo. Jeg vil si at det er tilnærmet genialt!
Edit:
Man kan øke sannsynlighet ved å velge en AAV med preferanse for eks hjertet.
Man kan øke sannsynligheten videre ved å injisere den i blodbanene lengst unna leveren.
Og man kan øke sannsynligheten for klinisk effekt ved at hver vektor faktisk gir et svært høyt uttrykk for hvert AAV som når målorganet.
7 Likes
Hva tenker du rundt sannsynlighet for at det vil fungere like godt med mennesker / klinisk som med mus / preklinisk? Er det noe statistikk rundt dette? Og hvorfor ikke bruke griser, som, i min naive forståelse, har endel likhetstrekk med mennesker på endel fysiske områder?
3 Likes
Godt poeng, fordi forskjell mellom mennesker og mus har gitt en god del skreller gjennom tidene.
Heldigvis er AAV veldigt godt beskrevet og forstått, så tror ikke man trenger være så bekymret for dette her.
Og når AAV’en har kommet inn i cellen så er mye mindre forskjeller mellom artene.
Forøvrig: hvis du ser på Circio-bildene av selv-lysende organer så tror jeg det er logisk hvorfor man bruker mus på 0,025 kg vs gris på 100 kg… 
7 Likes
Ja, selv i disse før-juls-tider 
Men altså, for en som har tungt for det. Det er altså ikke noe selvmotsigende med det som EDW sier om lever, og at Fabry står oppført som en “mulighet” i hjertesegmentet ?
2 Likes
Mange takk for forklaring, det framstår som betryggende. Tenker litt at det er litt rart at ikke flere som har god innsikt tar plass. Men det er vel sånn det bruker å være, “massen” kommer springende etter. Eller så rekker de ikke det, fordi selskapet er solgt 
1 Like
Nei. Circio har vist at de evner målstyre til andre organer.
Det er konkurrentene som sliter siden de har vektorer som havner i leveren (=søppelbøtta).
7 Likes
Dette er klassisk norsk biotec/farmasi;
Økonomi.
Har man ingen langsiktig finansiering på plass er shorter-/traderpakket like plagsom og tallrik som flåtten i et hjorte-rikt område sørpå…
3 Likes