Har vel aldri sagt at circVec er en komplett plattform heller.
CircVec som plattform er strengt tatt en DNA - streng/kjede.
Og som inneholder regulatoriske “koder” for hvordan vertscellen skal lese av informasjonen i denne DNA-kjeden slik at den kan lage en RNA - kjede med samme informasjon innbakt.
Å få en celle (in vitro eller in vivo) til å bruke denne informasjonen er ikke noe nytt og revolusjonerende. Vi vet det fungerer fordi det har blitt brukt lenge i mange arter.
Hos laks har vi i dag en virusvaksine som baserer seg på nakent DNA i form av et plasmid med oppskriften på et virus-protein. Det er den eneste virusvaksinen som faktisk fungerer hos laks. Og det er oppsiktsvekkende siden å administrere nakent DNA på denne måten ikke burde fungere spesielt godt.
CircVec er et plasmid som koder for et sirkulært RNA.
Det sirkulære RNA (circRNA) er kun ulikt et standard mRNA - molekyl ved at circRNA er en lukket, sirkulær kjede mens mRNA er en åpen, lineær kjede.
Sirkulariseringen av circRNA øker stabiliteten og mottstandsdyktigheten mot å bli brutt ned.
Ellers er de like.
Når Circio nå viser at de kan få systemet til å fungere i mus, så er det strengt tatt bare en bekreftelse på at cellen faktisk kan prosessere infoen i circVec -konstruktet.
Menneske og mus er såpass like på det molekylærbiologiske området at jeg fortsatt står ved at det er absurd om det ikke fungerer i menneske også.
Men om circVec ladet med et humant gen faktisk kan ha en klinisk effekt på pasienter er ikke sikkert. Men det er strengt tatt en risiko for de selskapene som skal teste det ut klinisk, og ikke en risiko for Circio per deff.