Det er en skikkelig milepæl for segmentet, da siden CRISPR / gen-redigering av en spesifikk cellepopulasjon dfinitivt ikke er rett frem. Resultatene ser veldig gode ut!
Det er selvsagt en fordel at målorgan er lever, da en generell LNP i stor grad vil bli ført dit som en del av “de-toxifisering” av blodet.
Det sagt så vil ikke CRISPR kunne bli en universell behandling på tvers av genetiske lidelser siden metodikken primært redigerer genetiske sykdommer der spesifikke punkt-mutasjoner driver sykdommen. Større genetiske endringer av gen blir særdeles vanskelig, og da må må man bruke alternative strategier med å erstatte det defekte genet med et fungerende.
Pr i dag (slik jeg forstår det) er det mest nærliggende “transient ekspresjon” av nytt gen. Å sette inn et nytt gen i kromosomene er svært vanskelig da man kan risikere å sette det inn et sted der det skaper nye problemer, eks midt inne i et annet eksisterende friskt gen.
ref dumpen fra 9,6 til 9,1
på 9.5. Men 9 holdt, antakelig pga historisk støtte, til tross for et potensielt nylig gap
som gjerne ville trekke den ned noen ekstra tiøringer.

Ren ønsketænkning