Leste et innlegg om MZL og Betalutin en gang på HO.
Der var det en med åpenbart god peiling som ga en lengre forklaring på hvorfor Betalutin var spesielt godt egent mot MZL.
Noen som husker å lest dette også? Hadde vært fint å fiske frem igjen den infoen
Mulig jeg ikke har hengt med i timen, hva er SOC for MZL? Trodde nå at om Aliqopa går videre er det ikke noen annen behandling som gir bedre resultater enn det de har til nå (derav bruken av “monopol”)
Finnes mange godkjente behandlinger
Ok, men la meg omformulere da; om Bayer har mulighet til å minske konkurranse og ha mulighet til overta mer av markedskaken.
Har tenkt litt mer på dette… Innen de neste ukene/månedene vil selskapet passere interim, Archer 2c, DLBCL osv. I tillegg vil vi trolig får en avklaring rundt endring av inklusjonskriterier i Paradigme og forhåpentligvis blir en av armene parkert. Tipper at vi da vil se en ganske heftig de-risiking av caset (reprising av aksjen) og at det blir lettere for Nano å hente penger.
Vil tro at de da satser på oppstart innen MZL og videre rekruttering i Archer når de ovenstående milestones er passert. Kan nok også vente oss noen news angående Alpha-37 her etter sommeren (gitt at Paradigme går på skinner).
For én gangs skyld så håper jeg at Nano henter penger til høsten - selvfølgelig til en mye høyere børskurs enn i dag. Det er mye spennende i pipen her, og det er ingen grunn til å vente hvis de får mulighet til å hente penger til gode terms eller får finansiering gjennom en partner. Her vet vi jo at det vil skje ting etter interim er passert!
På toppen av dette vil jo et studie innen MZL, gunnet overleget efficiency og safety, potensielt kunne gi Nano en snarvei til markedet om Paradigme fortsetter å dra ut.
Penge spøkelset ødelegger noe så jæv*lig på disse oppgangene, bli nå ferdig med interim så vi kan kjøre en emisjon på en høyere kurs… eller enda bedre: partner. Betalutin og dens overlegende behandlings regime må ut til pasientene snarest!
MZL er ca 8% av NHL tilfeller og DLBCL er ca 40% av NHL tilfeller.
Hvis de erstatter DLBCL studiet med en MZL studie så må verdien av markedet de går etter reduseres kraftig.
Og så lenge de ikke har noe studie oppe å går annet enn Paradigme så er vel denne Orphan Drug “høydaren” fra EMA ikke noe annet enn en liten pokal i skapet som ikke har noen verdi før ett studie stables på bena. Og fra det tidspunktet kan man begynne å regne på år igjen.
Spiller ingen rolle.
Jeg var kritisk til DLBCL satsningen lenge, grunnet komplisert konkurransebilde, studier som viste lav uttrykk av CD37 i R/R pasienter, krevende studier osv
MZL er mindre, men mye mer oversiktelig, lettere å regne hjem, og vi vet at Betalutin fungerer her.
Så dette er hva jeg karakteriserer som lavthengende frukt, som gir bedre avkastning på investert kapital i det korte bildet, kontra DLBCL. DLBCL får bli opp til partner/BP etc
Det gjelder å ikke seg blind på store tall!
Det @InVivo sa - at det er en smal indikasjon har mindre å si enn at man får et produkt ut på markedet tenker jeg. DLBCL var uansett et long shot, husker Costa sa vi ikke skulle ha for store forhåpninger til denne studien. Da ville jeg heller gått for en studie med mindre markedspotensial, men større potensial for godkjenning.
Nei, for Nano utforsket ikke hele dlbcl-markedet – de forsket på biomarkører for å finne ut hvilke underindikasjoner innen dlbcl det var sannsynlig at B ville ha effekt i og markedsstørrelsen av dem er på langt nær 40 % av NHL.
For det andre var det også kombinasjoner med andre medisiner som var aktuelt innen DLBCL, mens for MZL har monobehandling med B gitt ekstremt god effekt, noe som gir mye kortere vei til marked og potensielt mye høyere prissetting
For det tredje må LOA være å anse som betydelig høyere i MZL enn i dlbcl av ovennevnte grunn – noe som gir en betydelig høyere nåverdi av potensialet.
Og for det fjerde er det ikke snakk om å erstatte dlbcl med noe annet… Dlbcl er fortsatt i pipelinen og er for tiden pauset. Det har den vært før denne mld og det vil den være etter denne mld frem til vi hører noe nytt rundt dlbcl.
Akkurat det har du rett i, kursoppgangen på denne nyheten er nok drevet av mange som kjøper uten at å tenke over hva ODD betyr.
Men nå er det risk on i biotek, og kursene kan gå på nesten hva som helst, så lenge det kan tolkes positivt.
Jeg har aldri sagt at DLBCL er en feilsatsing, jeg bare kommenterer litt MZL vs DLBCL for Nano sin del.
At de ikke har gått etter hele DLBCL gjenspeiles ikke i presentasjonene deres, ref verdien av markedet de har siktet seg inn på i presentasjonene (men det er mer en detalj som sier litt om kvaliteten på egne presentasjoner…).
Sant det, men den konklusjonen kom først etter en tid ut i studiet.
ODD i MZL markedet må vel være noe bedre enn FL da markedet har mindre konkurrenter og sjangsen for å kunne gå utenom trial i en såkalt “passionate use” blir sådan høyere.
Edit: man kan høste litt tidligere men åkeren er en del mål mindre
Det var Bravo som økte fokuset på DLBCL i presentasjonene. IMO har selskapet sløst bort mye midler her som heller burde vært brukt på MZL. Og dermed enda en feil Bravo gjorde. Men, bedre sent enn aldri…
Advances in targeted therapy for malignant lymphoma, fra mars i år.
Står litt om CD37 og Betalutin også.
Små biopharma-selskaper er ofte interessert i å oppnå fordelene ved en foreldreløs betegnelse og etterfølgende godkjenning. Dette kan redusere kostnadene for godkjenning og potensielt redusere utviklingskostnader. Mens de fleste forstår de viktigste fordelene med foreldreløs godkjenning, for eksempel syv års eksklusivitet i markedet, er det en rekke misoppfatninger om foreldreløse barn. Følgende er en liste over de vanligste.
1. Den foreldreløse betegnelsen er en del av godkjenningsprosessen
Å sende inn en forespørsel om foreldreløs betegnelse er ikke relatert til godkjenningsprosessen. Faktisk kan den foreldreløse søknaden arkiveres når som helst i medikamentutviklingsprosessen før NDA / BLA innsending, selv før IND innlevering.
2. Det kan bare være en foreldreløs betegnelse per indikasjon.
Ikke bare kan det være flere foreldreløse betegnelser per indikasjon; mer enn en sponsor kan motta en foreldreløs betegnelse for det samme stoffet / indikasjonen. Imidlertid vil bare det første legemidlet som er godkjent for en gitt indikasjon kunne glede seg over fordelene med foreldreløs godkjenning. Et produkt med en annen aktiv enhet kan også motta foreldreløs godkjenning for en allerede godkjent foreldreløs indikasjon. I tillegg kan en andre sponsor få godkjent foreldreløs for et tidligere godkjent foreldreløst legemiddel / indikasjon hvis den andre sponsorens produkt viser økt klinisk fordel, f.eks. Oral administrering i stedet for intravenøs.
3. Et medikament må være bevist trygt og effektivt for å få foreldreløs betegnelse
. Sikkerhets- og effektivitetslinjen er ganske lav for en foreldreløs betegnelse. Søkeren blir bedt om å gi en “vitenskapelig begrunnelse” for bruken av stoffet. Søkeren kan gi kliniske data, dyreforsøk eller in vitro data for å gjøre saken. Hvis det finnes tilstrekkelig informasjon i publisert litteratur, kan det være tilstrekkelig.
4. Den foreldreløse søknadsprosessen er vanskelig,
faktisk den foreldreløse søknadsprosessen er ganske enkel. I USA henger argumentet på sykdomsforekomst på under 200 000. Hvis nummeret kan fastslås og det foreligger en “vitenskapelig begrunnelse” for bruken av stoffet, vil det mest sannsynlig oppnå foreldreløs status. I motsetning til de fleste andre FDA-innleveringer, oppfordrer vi ofte våre kunder til å sende inn heller enn å fortsette en lang intern debatt. Hvis FDA avviser innsendingen, vil FDA forklare hvorfor og innleveringen kan omarbeides og etterfylles så mange ganger som nødvendig. I tillegg er det ingen FDA-avgift for forespørsel om foreldreløs.
5. De samme betegnelseskriteriene brukes for amerikanske og EU-applikasjoner.
Det er en rekke forskjeller mellom USA og EU-applikasjoner. For eksempel i EU:
6. Kontroll av foreldreløse betegnelser har ikke endret seg over tid.
Det foreldreløse feltet blir overfylt. Siden starten av programmet i 1984 har det vært mer enn 3000 foreldreløse betegnelser med nesten 500 godkjenninger. Etter hvert som flere selskaper forfølger sjeldne sykdommer, er det en tendens til å skive sykdomstilstander til underindikasjoner i et forsøk på å få foreldreløs status. Selv om noen av disse underindikasjonene kan betraktes som ukorrekte og derfor vil få økt kontroll, har forbedrede diagnostiske teknikker gjort det mulig for sponsorer å matche behandlinger med spesifikke terapier. For eksempel er det en foreldreløs betegnelse for hudprøving av ofre for brannmyrstikk for å bekrefte brannmyrs følsomhet, og hvis den er positiv, for bruk som immunterapi for å forhindre IgE-medierte anafylaktiske reaksjoner.
7. Syv års eksklusivitet er den eneste fordelen med foreldreløs godkjenning
Selv om fordeler etter godkjenning er betydelige, søker mange selskaper i tidlig fase om utpekning fra foreldreløse barn når godkjenninger er i en fjern fremtid. Den vellykkede applikasjonen blir offentlig når betegnelsen skjer, og dermed kringkaster det unge selskapets intensjon og åpner kategorien for hvem som helst. Derfor må det være en annen grunn til disse tidlige innleveringene. Det er. Foreldreløse betegnelser er nyhetsverdige, og små selskaper bruker ofte betegnelsen for å sette seg på kartet og for å få investeringssamfunnets interesse. Andre fordeler med foreldreløs betegnelse inkluderer:
Kunne tenkt meg å lest denne rapporten her:
Noen som har den eller har tilgang?
vh
Byrået er ansvarlig for å gjennomgå søknader fra sponsorer om [foreldreløs betegnelse] For å kvalifisere seg for -designation) , må en medisin oppfylle et antall kriterier :
Hehe… Kunne vel kanskje like godt lagt det ut på originalspråket 
