Advances in targeted therapy for malignant lymphoma, fra mars i år.
Står litt om CD37 og Betalutin også.
9 Likes
4 Likes
Små biopharma-selskaper er ofte interessert i å oppnå fordelene ved en foreldreløs betegnelse og etterfølgende godkjenning. Dette kan redusere kostnadene for godkjenning og potensielt redusere utviklingskostnader. Mens de fleste forstår de viktigste fordelene med foreldreløs godkjenning, for eksempel syv års eksklusivitet i markedet, er det en rekke misoppfatninger om foreldreløse barn. Følgende er en liste over de vanligste.
1. Den foreldreløse betegnelsen er en del av godkjenningsprosessen
Å sende inn en forespørsel om foreldreløs betegnelse er ikke relatert til godkjenningsprosessen. Faktisk kan den foreldreløse søknaden arkiveres når som helst i medikamentutviklingsprosessen før NDA / BLA innsending, selv før IND innlevering.
2. Det kan bare være en foreldreløs betegnelse per indikasjon.
Ikke bare kan det være flere foreldreløse betegnelser per indikasjon; mer enn en sponsor kan motta en foreldreløs betegnelse for det samme stoffet / indikasjonen. Imidlertid vil bare det første legemidlet som er godkjent for en gitt indikasjon kunne glede seg over fordelene med foreldreløs godkjenning. Et produkt med en annen aktiv enhet kan også motta foreldreløs godkjenning for en allerede godkjent foreldreløs indikasjon. I tillegg kan en andre sponsor få godkjent foreldreløs for et tidligere godkjent foreldreløst legemiddel / indikasjon hvis den andre sponsorens produkt viser økt klinisk fordel, f.eks. Oral administrering i stedet for intravenøs.
3. Et medikament må være bevist trygt og effektivt for å få foreldreløs betegnelse
. Sikkerhets- og effektivitetslinjen er ganske lav for en foreldreløs betegnelse. Søkeren blir bedt om å gi en “vitenskapelig begrunnelse” for bruken av stoffet. Søkeren kan gi kliniske data, dyreforsøk eller in vitro data for å gjøre saken. Hvis det finnes tilstrekkelig informasjon i publisert litteratur, kan det være tilstrekkelig.
4. Den foreldreløse søknadsprosessen er vanskelig,
faktisk den foreldreløse søknadsprosessen er ganske enkel. I USA henger argumentet på sykdomsforekomst på under 200 000. Hvis nummeret kan fastslås og det foreligger en “vitenskapelig begrunnelse” for bruken av stoffet, vil det mest sannsynlig oppnå foreldreløs status. I motsetning til de fleste andre FDA-innleveringer, oppfordrer vi ofte våre kunder til å sende inn heller enn å fortsette en lang intern debatt. Hvis FDA avviser innsendingen, vil FDA forklare hvorfor og innleveringen kan omarbeides og etterfylles så mange ganger som nødvendig. I tillegg er det ingen FDA-avgift for forespørsel om foreldreløs.
5. De samme betegnelseskriteriene brukes for amerikanske og EU-applikasjoner.
Det er en rekke forskjeller mellom USA og EU-applikasjoner. For eksempel i EU:
- Prevalens er definert som mindre enn 5 av 10 000 mennesker
- Sykdommen må være livstruende eller kronisk svekkende
- Ingen behandling kan eksistere, eller hvis det foreligger en eksisterende behandling, må den nye vise betydelig fordel i forhold til de gamle.
6. Kontroll av foreldreløse betegnelser har ikke endret seg over tid.
Det foreldreløse feltet blir overfylt. Siden starten av programmet i 1984 har det vært mer enn 3000 foreldreløse betegnelser med nesten 500 godkjenninger. Etter hvert som flere selskaper forfølger sjeldne sykdommer, er det en tendens til å skive sykdomstilstander til underindikasjoner i et forsøk på å få foreldreløs status. Selv om noen av disse underindikasjonene kan betraktes som ukorrekte og derfor vil få økt kontroll, har forbedrede diagnostiske teknikker gjort det mulig for sponsorer å matche behandlinger med spesifikke terapier. For eksempel er det en foreldreløs betegnelse for hudprøving av ofre for brannmyrstikk for å bekrefte brannmyrs følsomhet, og hvis den er positiv, for bruk som immunterapi for å forhindre IgE-medierte anafylaktiske reaksjoner.
7. Syv års eksklusivitet er den eneste fordelen med foreldreløs godkjenning
Selv om fordeler etter godkjenning er betydelige, søker mange selskaper i tidlig fase om utpekning fra foreldreløse barn når godkjenninger er i en fjern fremtid. Den vellykkede applikasjonen blir offentlig når betegnelsen skjer, og dermed kringkaster det unge selskapets intensjon og åpner kategorien for hvem som helst. Derfor må det være en annen grunn til disse tidlige innleveringene. Det er. Foreldreløse betegnelser er nyhetsverdige, og små selskaper bruker ofte betegnelsen for å sette seg på kartet og for å få investeringssamfunnets interesse. Andre fordeler med foreldreløs betegnelse inkluderer:
- Protokollhjelp tilbys av FDA
- Skattekreditt på 50% av kostnadene for klinisk medisinsk testing tildelt etter godkjenning
- Forskningsstipend — FDA tildelte cirka 75 tilskudd i 2013
- Frafall av søknadsgebyr for NDA / BLA - dette er en verdi på 2,2 millioner dolla
3 Likes
Kunne tenkt meg å lest denne rapporten her:
Noen som har den eller har tilgang?
vh
EMAs rolle i foreldreløs betegnelse
Byrået er ansvarlig for å gjennomgå søknader fra sponsorer om [foreldreløs betegnelse] For å kvalifisere seg for -designation) , må en medisin oppfylle et antall kriterier :
- den må være beregnet på behandling, forebygging eller diagnose av en sykdom som er livstruende eller kronisk svekkende ;
- den utbredelsen av tilstanden i EU må ikke være mer enn 5 i 10.000 eller det må være usannsynlig at markedsføring av medisin vil generere tilstrekkelig avkastning til å rettferdiggjøre investeringer som trengs for sin utvikling;
- ingen tilfredsstillende metode for diagnose, forebygging eller behandling av den aktuelle tilstanden kan autoriseres, eller hvis en slik metode eksisterer, må medisinen være til stor fordel for de som er berørt av tilstanden
1 Like
Hehe… Kunne vel kanskje like godt lagt det ut på originalspråket 
2 Likes
Ok skal legge neste gang på engelsk
Google treffer ikke godt nok på oversettelsen
Saken er Copanlisib som er midlertidig godkjent slår knockout Betalutin og derfor vi ser nok en snarlig godkjenning av betalutin for denne indikasjonen
Ja, har troa på at Betalutin får rask godkjennelse når de har tilstrekkelig med resultater å vise til - får bare håpe pasientinkludering går fort nok til at vi har Betalutin på markedet innen FL ila neste år og MZL så fort som mulig etter det… Det er jo innen mzl de mest overbevisende resultatene har kommet, så fortgang der hadde vært etterlengtet for de pasientene 
5 Likes
Nei, men her er ett bilde av forfatterene som GARANTERER for det saklige innholdet etter at en luring betalte ca 40.000.- kroner (ca 300.000 rupi) for en kopi.
40000kr for analysen som ble utgitt i 2019?
Er vel gjerne samme folka, men tenkte uavhengig av det at man gjerne fikk noen tall rundt størrelsen på markedet og da i visse indikasjoner…
Men da ble det bæsj-emoji, point taken.
Er det noe dårlig google translate?
Forresten, Gratulerer med dagen alle sammen
Han mener nok at Betalutin slår knockout på Copanlisib (innen Mzl)… Er ihv slik jeg tyder det han skriver…
4 Likes
Enig100%
Tilbakelevering av short aksjer 
3 Likes
Trur ikkje det har vore så stille på Nano trådene siden 2016. Håper på litt godsaker snart!
De fleste ser vel at dette går veien etter markedsoppdateringen 1.april.
Selskapet har tatt tilbake kontrollen og shorterne innser at the glory days er over.
Vi står overfor interim, mulig approval fra FDA og forenklet rekruttering til Paradigme, EMA med positive uttalelser rundt MZL og 2.cohort for Archer er forhåpentligvis snart rekruttert. Da får vi nye Archer-data i 2020, som også er guidingen.
10 Likes
Tror kanskje markedet ser ting som at firmaet organiserer seg mer mot partner/oppkjøp med de endringene som er gjort i organisasjonen mtp “slankingen” der, spissingen inn mot de laveste/nærmeste (i tid) fruktene mtp på alle ressurser fokusert mot Paradigme FL og nå ODD og synliggjøring av den fantastiske muligheten innen MZL.
Har fått troa tilbake på at verdier kan realiseres i Nano nå innen overskuelig framtid.
16 Likes
Med fare for å bli kjeftet på, det er jo ikke så mye å prate om lengre 
Ingen fare!