Nei, ikke nødvendig med BTD når de har fast track. Men interim må nok passeres før AA er aktuelt.
1 Like
Egentlig er det ikke behov for hverken Breakthrough Therapy Designation eller Fast Track, slik jeg har forstått det så kan Accelerated Approval når som helst diskuteres med FDA. Så lenge dataene er overbevisende nok til å forsvare risikoen, og behovet for medisinen er stor nok, så er det alltid mulig å få en raskere tilgang til markedet.
Eksempel på dette er Fimachem, som PCIB utvikler for kombinasjonsbehandling av gallegangskreft. Så langt jeg vet har de ikke FT eller BTD, (men de har Orphan Drug Designation):
The pivotal RELEASE study has the potential of accelerated/conditional marketing approval as a first-line treatment given the rare disease status and high unmet medical need in this patient population, which currently are left without any approved effective treatment options.
https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/23/1841309/0/en/PCI-Biotech-First-patient-enrolled-in-the-fimaChem-pivotal-RELEASE-study.html
3 Likes
BTD er en ekstremt viktig indikator på at man blipper stort og fargerikt på radaren til FDA. 
Så det skaper en nydelig dynamikk rundt både produktet og aksjen.
1 Like
Enig. Håper på, og tror, at Betalutin får BTD.
1 Like
For min del kunne de gå rett på AA 
Jeg høyner, kunne like godt blitt kjøpt opp nå for min del 
Ja apropos BTD, så på Radium podcast epsiode 69 fra månedsskifte nov/des 2018 med Eduardo Bravo fra tidslinje ca 25:05 til 26:50 ble følgende sagt:
Elisabeth Andersen:
We had a lot questions from the listeners about PIM, the next step is applying for EAMs, what are your plans there?
Eduardo Bravo:
You know PIM is something that has been created so you can go quite early on, and you need to see whether you cross the…, you jump the hurdle or not. And about 20% of the drugs that request PIM jump the hurdle, so again I think this is a major achievement and it shows the quality of the data.
And then to get the sort of accelerated approval in the UK you need the hard data. So we will need the PARADIGME study to get into the next steps, so in the UK we will probably not submit anything until we have the PARADIGME.
In terms of things we can do from a regulatory standpoint I will think it will be once the data mature, duration of respons and we have final overall survival we will ask for Breakthrouh Therapy Designation in the US, and should be the next thing that we should aim for. You have only one shoot, so you need to make sure that the data are good enough, and sufficiently different from the data we got when we obtained the Fast Track in June of this year (June 2018). So there is no rush, you do not need the Breakthrough Designation before you have the data, so we have to make sure that we have the right data for each shoot.
Jonas Einarsson:
So going on with PIM and the Breakthrough Designation that will be on PARADIGME data and not on the Lymrit?
Eduardo Bravo:
So, PIM was done on the Lymrit, Fast Track was on Lymrit, Breakthrough Therapy Designation will be done on Lymrit, the EAMs will be done on PARADIGME"
Ser man på tabell over tidslinjer i guidelines, side 12 av 40, for Expedited Programs så ser man at man skal få tommel opp eller ned fra FDA 60 dager etter innsendt BTD-søknad.
https://www.fda.gov/media/86377/download
Skulle tro at Lymrit-dataene var klare en gang i høst da 2Q19 presenterte midlertidige mDOR-data, mens, slik jeg forstod det så var data “ferdigmodnet” på 3Q19.
Mao burde man kanskje hørt noe om resultatetpå BTD-søknaden, og det burde i alle fall være like om hjørnet.
Og nå som Eduardo Bravo allerede har guidet på tidslinjer og grunnlag (Lymrit) for BTD-søknaden så kunne det sikkert vært greit med en oppdatering på det på 4Q19-presentasjonen den 27. februar, om man ikke har mottatt BTD før det da.
Synes også at BTD er spesielt viktig for NANO, og grunnen er at jeg vurderer feltet av tilbydere på behandlinger på non-Hodgkin lymphoma er veldig tett på 3. linje, og det begynner å bli relativt gode behandlinger på 2. linje også, som slik jeg ser kan gjøre pasientgrunnlaget på 3. linje mindre.
Det er mao veldig viktig å “stand out of the crowd”, og for investorer å få litt innsikt i Betalutin sin standing som monoterapi i 3FL hos FDA. Mener at en BTD vil være en fin indikator på det. Hva mener FDA om Betalutin??
Ser man på det Bravo sier så må jo endelig data være slik at “sufficiently different from the data we got when we obtained the Fast Track in June of this year (June 2018)”
Er det noen mulighet for at dette kravet ikke er oppfylt? Virket ikke slik på Bravo for over 1 år siden, men hvordan endte det? Noen som har noen meninger om en BTD er rett om hjørnet?
4 Likes
Helt ærlig er jeg ikke superoptimist på dette, nettopp av det du påpeker at det er et crowded field. Det hjelper oss vel ikke så mye at nye sjefen i fda er en strålingsmann selv om det er et morsomt sammentreff 
You have only one shoot, so you need to make sure that the data are good enough, and sufficiently different from the data we got when we obtained the Fast Track in June of this year (June 2018).
Noe av det fine med data så langt er vel at den er som Bravo sier «Very consistent». Er det da en dårlig ting mtp BTD at den er »consistantly good» og derfor ikke sufficiently different?
Kontrollspørsmålet på 4Q19-presentasjonen den 27. februar, om man da ikke innen den tid skulle ha mottatt BTD, bør vel da være om det fortsatt er slik at grunnlaget for en BTD er Lymrit.
Jess, man kan gjerne spørre. Men det er i mine øyne kun ett viktig spørsmål på Q4 og det er “er PARADIGME fremdeles on track?”
Alt annet er bonus.
1 Like
Enig. Basert på market cap tror jeg markedet priser inn en vesentlig risiko for ytterligere forsinkelser. Blir nok hyggelig om de er noenlunde on track.
1 Like
Slik situasjonen angående tillit til ledelsen har utviklet seg er jeg redd for at en uttalelse “still on tracks” ikke er tilstrekkelig for å roe markedet. Overraskelsen over at det kun var rekruttert 32 pasienter i løpet av Paradigme sine første 14 mndr var i alle fall for min del en svært skuffende opplysning. Jeg personlig forventer et antall pas oppgitt som rekruttert i stedet for et diffust “on track”. Jeg hadde vært tilfreds med en opplysning som " at mer enn 50 % var rekruttert " pr 27.feb 20. Bravo har signalisert at han har oppfattet at markedet forventer tettere oppdatering. Det gjenstår å se om han leverer på dette 27.2
2 Likes
De vil levere milepælene når de inntreffer, i følge Bravo. Å forvente 50% til Q4 er litt hissig, tenker jeg, men du er kanskje litt lei av å vente.
Har det noe å si for din posisjon hvis selskapet velger å ikke gi antall pasienter hver kvartalspresentasjon?
Skal vi få servert 50% rekruttert ved Q4, så kommer vel Interimavlesningen også da ?! Det tror jeg er litt for tidlig.
Den kommer 3mnd. etter (ca.) 50% rekruttert
2 Likes
Dersom de ikke er i nærheten av 50 % rekruttert siden Juli 18, så har jeg vanskelig for å tro at de vil klare 130 totalt rekruttert i løpet av 2020.
Til @Fornybar så har det litt å si for egen posisjon. Jeg har i perioder vært investert med en stor posisjon i NANO, reduserte denne med 75 % i forbindelse med toppen rundt ASH. Jeg akter å reinvestere i NANO igjen men ønsker å treffe best mulig.
Det kan være lurt å avvente til du vet at de er on track hvis ikke det bekymrer deg å gå glipp av ting i mellomtiden. Men jeg tror ikke markedet forventer så nøyaktig oppdatering på kvartalspresentasjonene. Synes nesten det hadde vært uprofesjonelt av de å gjøre det. Må vi leies i mål?
Det står mer respekt av å melde når de har milepælene og å oppdatere med lovnader på kvartalspresentasjonene hvis de ikke har det. Ikke gjør kvartalspresentasjonene viktige, please 
1 Like
Har ikke du ment tidligere at de kom til å melde hvor mange pasienter rekruttert fremover? Eller misforstår jeg? Tror @Krieghoff var enig med deg da, mens jeg tenker vi ikke får mer info enn “on track” eller ikke.
1 Like
Må ikke høre på meg, men ja jeg har en forventning om oppdatering i form av %
1 Like