Her tror jeg du tar feil.
R&d handler først og fremst om utformingen av fase 3 studiet.
Da kan vi se for oss armer i studiet som tar sikte på hele NHL markedet. Dlbcl combo, mzl og archer linjen. Er vi heldig kommer humalutin også som en større arm i fase 3. Kan bli enormt.
Å håpe på at de hiver inn humalutin, et preklinisk legemiddel, i en fase 3 er vel ren ønsketenkning eller?
Tja jo… men om du ser på presentasjon så er den ind ready. Den ble satt på hold like før den skulle i fase 1. Ja det er en ønsketenkning. Men vi får nok mzl archer(fase2) dlbcl i fase 3 studiet. De kan ha forskjellige armer her også. Bayer har chronos 3 og chronos 4 i sitt fase 3 studiet… men ja det er en ønsketenkning.
Skullerud sa på callen at R&D-datoen ville være det neste de meldte og som skulle skje, men da var Malene kjapt innpå og sa at vi måtte se på det…
Jeg tror de kjører Q3-callen først, og viser markedet at alt er på track med Paradigme.
Markedet går i bull-modus, og 2 uker senere kjører de R&D med et heltent publikum som gleder seg til å se pipe og planer fremover.
Kjører de motsatt rekkefølge bør de nok på et eller annet vis også gi en oppdatering på rekruttering, slik at man ikke mister momentumet de kan skape på R&D fordi markedet kun fokuserer på farten i Paradigme og ikke evner å ta til seg andre positive ting (ref Archer-tallene som mistet all effekt dagen etter at de ble publisert).
Tror ikke vi kan forvente dlbcl i noen fase 3 ennå. Først må de ha en sikkerhetsfase i den kombien de går for der, vil jeg tro. (med mindre de går for archer-kombien, da kan det muligens i teorien kunne gå an å få en godkjennnelse fra fda på å kjøre fase 3 basert på at det er tilstrekkelig safety fra før i andre lignende indikasjoner).
Humalutin er nok helt utelukket å starte på noe annet enn fase 1. Samme med Alpha-37.
FL 2.linje og Fl 3.linje, samt Mzl 2.linje og Mzl 3.linje er der jeg setter lista og forventer at blir inkludert på en eller annen måte i en fase 3
og så håper jeg på mulighet for AA i Mzl 3.linje på bakgrunn av interrim-avlesinger underveis.
og så håper jeg på at dersom det blir randomiseringsarmer i studien at man også der etter en interrim vil si at resterende skal innlemmes i eksperimentalarmen av etiske grunner i 2.linjestudiene.
Kjører man randomisert arm i 3. linje? Er ikke det uetisk? Resultatet vet man vel uansett - sykdommen forverrer seg
Randomiserte studier er alltid gullstandarden, uansett hvilken linje det er. Hensynet til sikre data trumfer den kjipe situasjonen det er å være i kontrollgruppen, fordi det til det lange løp er det beste for felleskapet
Så må man bare ha stor respekt for de som er villige til å være med på sånne, selvsagt lettere å motivere seg hvis man med sikkerhet vet man får noe nytt
Du trenger jo bare å se over til release-studiet til pcib for å se et studie hvor kontrollgruppen har ekstremt mørke utsikter
Edit:
Perfekt @hybrid , takker
Edit2:
Og til @Fornybar som forklarte bedre enn meg at de ikke randomiseres mot kun placebo.
disse pasientene er randomisert mot rituximab, ikke mot ren placebo. De får det som ellers ville vært et behandlingstilbud. I tredje linje er det ingen behandlingstilbud som er godkjent standard of care, så en randomisering her ville blitt mot “ingen ting”, og det utfallet er kjent fra litteraturen.
(rituximab + placebo vs rituximab + copanlisib)
Man kjører nok ikke randomisert i 3.linje vil jeg tro - da det i utgangspunktet ikke finnes effektive behandlinger der og resultatet dermed er gitt…
Men tenkte på at det forhåpentligvis innholder 2 stk 2.linje utprøvninger (fl og mzl) også i denne fase3-studien. Og der er disse som jeg antar vil inneholde en randomiseringsarm hver, hvis det blir slik… Men kanskje ikke verdt å spekulere alt for mye i det, da vi får en del svar om ikke så altfor lenge på r&d-day.
Det er nok ikke sånn at de som er randomsert til placebo-arm, der det er aktuelt - eller mot Standard of Care-arm, er “kjipere”/dårligere stilt enn de som er i behandlingsarmen (med det nye preparatet). Utgangspunktet for randomserte studier er at man ikke VET hvilken arm som er best. Det trengs det studier for å finne ut av.
Det kan være at de som får placebo /får “kun” Standard of Care vil komme bedre ut.
Det er nettopp derfor man gjør slike studier.
Og det er blant annet derfor man med jevne mellomrom gjør Safety-Committee reviews i studier.
Hvis man oppdager signifikante forskjeller i utfallet til de to grupper underveis, vil den armen som er signifikant dårligere bli avsluttet av etiske årsaker.
Gode presiseringer.
Jeg synes vi har fått belyst godt hvorfor randomiserte studier ikke er uetiske.
Robot dødaren kommer nok 18 nov når det meldes at det gjenstår <10 pasienter i PARADIGME 
Kjøper på 23,14
Købt på 23,02 og næste ordre lagt ind på 22,50.
Kommer en dag i morgen og. Tørt krutt i påsa
Fra den MBA-avhandlingen som ligger i biotektråden:
“En av mine informanter forteller «NNV har et veldig bra produkt, men man ser at de har hatt veldig høye kostnader veldig tidlig i utviklingen og de har ikke tatt vare på Key Opinion Leaders som viktige stakeholdere. Man så også i NNV at respons raten var høy og varigheten av respons lang. I dag ser man at «smarte» tabletter utkonkurrerer Betalutin, men hadde man klart å formidle den lengre levetiden til media, så hadde de hatt en sjanse. NNV er et tragisk tilfelle av dårlig forvaltning av et godt produkt.» På spørsmålet om hvilken kompetanse som er nødvendig for å ta firmaet videre, så sier han videre «I dis-favør av NNV, så har de jo tidlig gitt slipp på oppfinnerkompetansen.» Min intervjukandidat bekrefter at de hadde godt av suksessen med Algeta ved innhenting av kapital for NNV og så Oncoinvent. En av mine andre informanter sier at «NNV gikk for tidlig på børs. Kursutviklingen har vært negativ siden da. Selskapets verdi ligger da i hendene på investorene. For å få verdiøkning må man hele tiden komme med gode nyheter. Prisen går ned om du ikke har gode nyheter, se NNV som sank fra 120 NOK til 13 NOK.»”
…og videre:
“Algeta samlet inn over 1 milliard kroner på under 7 år, med kun tre runder med innhenting av finansiering. NNV har til sammenligning hentet inn samme beløp etter de gikk på børs i 2015 (dvs. fra 2016 til 2020). Mao. har de kjappere hentet inn dette beløpet, men uten å komme like langt som Algeta gjorde i klinisk utvikling. Jeg vil våge å hevde at skal et firma være bæredyktig på lang sikt, og kunne konkurrere på et internasjonalt marked, må man kunne vise resultater raskt og at man har en balanse mellom forbruk og milepæler nådd. NNV synes derfor ikke å være en kandidat til å bli et vellykket større bioteknologiselskap. Dette er i tråd med hva informanter har uttalt. Det kan dog virke overraskende at selv 6 år etter børsnotering, fortsetter NNV å få statlig støtte; både i 2016 og 2019 av Forskningsrådet.”
