Jeg er ikke enig med deg. Dette er hva de skriver, og tyder på at Lipid er deres satsningsområdet. (Hvorvidt dette kan endres med en avtale med Pcib, vil vise seg.)
Opptil 80% av målene vi søker å nå er inne i celler der de kan være vanskelige å få tilgang til. Gjennom en balansert tilnærming av internt utviklede teknologier og eksterne samarbeid, gjør vi fremskritt i å møte utfordringene med intracellulær målretting av terapier.
Vi fokuserer på potensiell bruk av mRNA for å produsere terapier direkte i cellen, og forvandle cellen til ‘biologiske fabrikker’ som produserer terapeutiske proteiner, antigener og / eller antistoffer for å behandle syke organer og vev.
RNA-terapeutika tilbyr potensial til å spesifikt modulere cellulære veier på måter som ikke tidligere var mulig. Imidlertid må vi få RNA-molekylene inn i cytosolen til cellen.
Vi undersøker lipid nanopartikler (LNPs) som en lovende bærer for intracellulær levering av mRNA for produksjon av proteinterapeutika i celler. LNP-er har en vellykket track record for å levere nukleinsyrer, og de er den desidert mest avanserte tilnærmingsmetoden for mRNA-levering. Som sådan er de det naturlige valget som leveringsmiddel i denne forskningsfronten.
Vi har vist at mRNA innkapslet i LNPs kan levere mRNA inne i celler og starte cellulær proteinproduksjon etter intravenøs, subkutan og lungetilførsel. Vi fokuserer nå på å forbedre effektiviteten og sikkerhetsprofilen til dette medikamentleveringssystemet.
Ved siden av forskning på LNP-struktur og funksjon, samarbeider vi med forskere ved Gøteborgs universitet for å finne ut hvordan LNP-er leverer mRNA-lasten deres inne i cellen og hvordan den deretter frigjøres. I en nylig publikasjon i Nature Communication , ledet av Lennart Lindfors, hovedforsker, Advanced Drug Delivery, Pharmaceutical Sciences, R&D, and Adjunct Professor at University of Gothenburg, Sweden, har vi vist at når celler blir utsatt for LNPs, skiller de ut små vesikler (eksosomer) som inneholder mRNA-lasten. Under in vivo-studier kan slike eksosomer dessuten levere funksjonelt RNA til en rekke vev og fremkalle en lavere inflammatorisk respons enn dagens tilnærminger - et funn som kan tilby et attraktivt alternativ for levering av RNA-baserte terapeutika i fremtiden.
God kveld og god sommer og lykke til med valgene du har gjort allerede og gjør de neste 2 ukene.
