Dette stemmer ikke. Man kan aldri vite hvor lenge en pasient lever. Dermed er det en sjanse for at pasienter dør innen 3 mnd selv om man kun inkluderer pasienter som er forventet å leve i mer enn 3 mnd.
Man kan ikke bare luke ut pasienter som ikke levde mer enn 3 mnd hvis de har blitt inkludert i studien.
nei selfølgelig ikke! ikke det jeg mente heller
Ikke for å være dust mot deg, men det ser jo ut som at det var det du mente.
Har egentlig ikke lyst å blande meg inn i en såpass avansert diskusjon som foregår her nå. Men hvis jeg forstår JAXI rett sier han bare at hvis man lager en tankekonstruksjon hvor de 2 pasientene i fase 1 som ikke ville blitt inkludert i PF2 - så ser plutselig det “meget anerkjente Kaplan” plottet mye bedre ut.
Synes ikke diskusjonen er så viktig heller. Ikke fordi jeg ikke har noe peiling på dette, men når CEO ikke ville publisere dataene fordi han var redd for at aksjonærer ville overtolke resultatene; tenker jeg at det kanskje er like så greit å ikke overtolke dataene så har blitt frigitt.
Igjen, har ikke lyst til å være dust her, men:
Ja, og det er det som jeg stiller meg spørrende til. Hvordan skal du utelukke de to pasientene når en av dem ser ut til å være friskere enn pasienter som har lenger overlevelse? Jeg mener at man ikke kan si at de to pasientene ikke ville vært med i en PF2 fordi det kan være vanskelig å plukke dem ut på forhånd.
Diskusjonen går i like stor grad på hvor gode dataene til PCIB egentlig er, og det er jo egentlig det viktigste.
Har han sagt det? Virkelig?
Kanskje jeg husker litt feil. Ta gjerne å korriger meg hvis noen husker dette bedre enn meg.
Poenget hans når han sa det (eller så sa han noe lignende), var i hvert fall at pga en liten populasjon så skulle man være forsiktig med å tolke for mye inn i dataene. Dette sa han på en kvartalspresentasjon.
I artikkelen lagt ut på Reuters i dag sier han det samme: ““Data from the first phase looks promising, and we know that strong results may allow for accelerated conditional approval from an interim analysis. We strongly believe in this, but we only have results from a few patients so far, so there are no guarantees,” Walday added.”
Det som har blitt sagt er vel at de vurderer kritierene for å inkludere pasienter til PP2, de behøver mao ikke bli 100% like fase 1 såvidt jeg forstår da. 
Spørsmålet er om de vil utelukke flere for å få bedre resultat, eller færre for å lettere få gjennomført studien.
Vi er vel alle spent på effektdataene fra interimstudiet, da får vi et større datagrunnlag.
Evt. lage inklusjonskriterier som kommer til å speile pasientpopulasjonen man kommer til å behandle. 
@larsmkn og @Boykie Først: Takk for gode bidrag på trådene her!
Ser at Snøffelen på HO (som jeg synes har veldig mange gode innlegg) langt på vei mener at tumorrespons (17 av 19 tumorer responderte på behandling) “oppveier” det lave pasientantallet mtp. LOA.
Her følger jeg i utgangspunktet på tankegangen om at dersom en så stor del av tumorene har respondert, så vil dette trolig gi tilsvarende tall på pasientnivå senere i løpet (pasientene dør jo av tette galleganger, og dersom tumorene forsvinner vil galle dreneres igjen), men:
Når vi videre ser at CR ikke nødvendigvis gir bedre overlevelse lurer jeg på hvordan dere ser på dette forholdet. Dersom det er nye tumorer som har ført til PD er det forståelig, men jeg ser ikke om det er dette som er tilfellet. Kommentarer?
Det tar jo lang tid før man kan konkludere med overlevelse. Sansynligvis er vel PF2 ferdig(og vel så det) før man har grunnlag til å konkludere med dette? Derfor er det jo viktig at godkjennelse blir basert på surrogatendepunkter. Overlevelse blir ikke endel av grunnlaget for godkjenning. Eller har jeg misforstått?
For å si det litt flåsete, så blir vel isåfall det viktige med overlevelse at den viser seg å være, ihvertfall noe bedre enn med dagens behandling, slik at man ikke risikerer at en AA blir trukket tilbake i ettertid.
Etter at effektdata slippes for interimstudiet så får vi vel mer grunnlag for å kunne spekulere i hvordan overlevelse vil kunne se ut.
Det er delvis riktig det du sier rundt hva Per Walday har sagt. Det han har sagt er at med antall personer som studiene og kohortene har, så ønsket han ikke å gå videre ned på individ nivå da det åpner for mye for spekulasjoner. Det er allerede såpass lavt statistisk grunnlag at det ikke ville være hensiktsmessig. Hvis jeg får tid så kan jeg få prøvd å finne frem eksakt referanse.
Ville hvert fall gitt meg selv 85% rett på den 
Jeg forstår at du blir usikker når du viser til studie som omhandler mer enn subpopulasjonen PCIB tester ut på. Har forsøkt finne frem til mer tallmateriale for ABC-02 studiet, men ser ut til at underpopulasjonen man kan sammenligne med ikke er publisert. Det virker imidlertid til at PCIB har fått tilgang på dette og de oppgir at subpopulasjonen besto av 13 pasienter hvorav 0 CR og 1 PR. Vi vet derfor ikke noe om hvor mange som hadde ECOG over 0 for disse…
Ut fra det jeg har lest så ga Cis-Gem en median overlevelse på 11,7 måneder. Dette viser hvor dårlig prognose pasienter med cellegiftbehandling for inoperabel kreft i gallegangen har. PCIB oppgir i sine presentasjoner at snittet for denne behandlingen er ganske likt og ligger rundt 12 måneder for inoperable pasienter.
Med PCI-behandling viser tallene for 16 pasienter median overlevelsestid på 14,4 måneder og man forventer ytterligere forbedring med dobbel PCI-behandling. Snittet er oppgitt til 16.8 måneder hvor fire fortsatt er i live.
At PCI-behandlingen har effekt på tumorcellene virker allerede bevist. At dette igjen påvirker drenasjen i gallegangen og følgelig både livskvaliteten og overlevelsestiden virker svært sannsynlig. Sleng på at konkurransen er tilnærmet fraværende så er jeg svært optimistisk på tross av lavt pasientgrunnlag. Interessant nok hadde jo de foreløpige tallene fra Alpharadin/Xofigo en økt overlevelsestid på ca det samme som vi her kan se - og vi vet jo alle hvordan det gikk… 
Jeg ser at du eier en rekke biotech-aksjer som virker naturlig med din faglige bakgrunn. Kan jeg spørre hvorfor du ikke har funnet plass til PCIB i din portefølje - og hva må evt. til for at du skal investere i selskapet?
Kjapt spørsmål: forventet resultat av PCIBs behandling er rundt 5 måneder ekstra levetid?
Jeg har ikke hørt selskapet guide om hva forventningene er. Jeg tok utgangspunkt i median som var oppgitt i studiet Larsmkn viste til, men vi har vel strengt tatt ikke fått overlevelsestall herfra for kun subpopulasjonen heller, så vi får vel stole på tallene PCIB oppgir til oss. Gitt at vi sammenligner med de tallene vi har fått oppgitt fra PCIB (snitt på 12 måneder vs 16,8 måneder med PCI-behandling) så virker jo snittet gi ca 5 måneder ekstra levetid ja. Men kan jo selvsagt bli store avvik i begge retninger når pasientgrunnlaget blir større (forhåpentligvis kan dobbel PCI-behandling øke median og snitt ytterligere).
For ikke hausse så er det jo ikke utenkelig at resultatene blir dårligere dersom man måtte innrullere flere sykere pasienter (ECOG 1-4), så Larsmkn har jo et poeng når han påpeker at vi egentlig ikke kjenner sammenligningsgrunnlaget ledelsen presenterer for oss.
Takk for svar og godt innledende innlegg.
Stiller et lite spørsmål ved betalingsviljen mot sluttproduktet. Av erfaring vil “payers”, dvs. velferdsstater eller forsikringsselskaper, se overlevelsesdata som gir bang for the buck mht videre levetid. Ved første øyekast ser jeg ikke for meg at banken sprenges for 5 måneder?
Neste spørsmål vil nok variere fra pasient til pasient: hvilken livskvalitet vil pasienter med denne diagnosen ha? Snakker vi inn og ut av sykehus, kostbare og harde tilleggsbehandlinger osv.?
Samfunnsøkonomi er harde greier, men et nødvendig onde. Dessverre.
Neste spørsmål vil nok variere fra pasient til pasient: hvilken livskvalitet vil pasienter med denne diagnosen ha? Snakker vi inn og ut av sykehus, kostbare og harde tilleggsbehandlinger osv.?
QoL i seg selv blir vel også noe FDA ser på i forbindelse med interimavlesning/AA?
Burde vel i så fall vært lagt inn i studien ved å ha det som secondary end point?
Langskudd herfra, men OS for de fire som fortsatt levde (lever fortsatt?) ved årsskiftet er bortimot 25 mnd i snitt. Første/eldste pasienten hadde da 33 mnd., og dersom gjentatt behandling gir (forventet) bedre resultater enn til nå, vil vi ha betydelig bedre OS i pivotalstudien enn dine 5 mnd. ekstra tilsier.
Husk på at dosering i de tre første cohortene ikke var ventet å gi veldig god effekt (doseeskalering), og at pivotalstudien skal nytte dosen fra cohort 4 der det er 3/6 som fortsatt lever per desember 2017.
Jeg mener/tror/håper derfor, basert på siste punkt, at det er god grunn til å forvente enda bedre resultat i pivotalstudien enn til nå.