Det er flere år siden PW uttrykte optimisme rundt bruk av PCI i genterapi (i podcast). Men ting har tatt tid, og meldingen i dag viser at teknologien fortsatt har potensiale for utprøving av eksterne partnere. Generelt har genterapimarkedet potensial til å være betydelig i fremtiden på grunn av sin evne til å behandle en rekke genetiske lidelser og alvorlige sykdommer. Genterapi har allerede vist lovende resultater i behandlingen av enkelte sjeldne sykdommer, og forskning og utvikling innen området fortsetter å vokse.
Photochemical internalization (PCI) er en teknikk som brukes i genterapi for å forbedre levering og effektiviteten av terapeutiske gener eller genterapiagenter til målceller. Den kan være spesielt nyttig for terapier som retter seg mot dype vev eller målceller som normalt er vanskelige å nå. Bruken av PCI i kliniske applikasjoner vil variere avhengig av spesifikke genterapimål og tilnærminger. PCI utnytter lysaktiverte kjemiske midler for å frigjøre terapeutisk genmateriale inne i cellene.
Her er noen eksempler på hvordan PCI kan brukes i genterapi:
-
Lysfølsomme midler: Først må målcellene eller det genetiske materialet gjøres følsomt for lys ved å inkorporere spesifikke lysfølsomme midler eller fotokjemikalier i genterapiagenter eller i målcellene selv.
-
Eksponering for lys: Straks genterapiagentene er levert til målcellene, blir de utsatt for spesifikk bølgelengde av lys, vanligvis laserlys. Dette aktiverer de lysfølsomme midlene og starter en kjemisk reaksjon.
-
Kjemisk frigjøring: Aktiveringen av fotokjemikaliene fører til at cellemembranen midlertidig blir mer permeabel. Dette tillater en bedre opptak av genterapiagentene og deres frigjøring inne i cellen.
-
Genterapieffekt: Når genterapiagentene er frigjort inne i cellen, kan de utføre sin terapeutiske funksjon, for eksempel å erstatte eller reparere mangelfulle gener, regulere genuttrykk eller behandle genetiske lidelser.
Spennende å se om det kommer flere nyheter rundt dette samarbeidsprosjektet i ukene som kommer!
PS: morsomt at samarbeidet er hemmelig!
