Jeg vil ikke si at regulatoriske myndighetene stiller seg på bakbena når det kommer til å imøtekomme bruken av historisk kontroll, snarere tvert imot. De ser også på retrospekt, som sier meg at de vil vurdere endringer i pågående studier om retention er lav og studiet sliter med innrullering. I linken under forklares begrepet, bruksområder og FDAs syn på bruken av historisk kontroll. Her er et uttrekk fra artikkelen:
“So far, legislators and regulators in the US have been the front-runners in paving the way for SCAs and other novel applications of real-world evidence. For instance, the 21st Century Cures Act, enacted in the US in 2016, supports using real-world data from observational and postmarketing studies in order to get drugs to market more efficiently and affordably. The US Food and Drug Administration (FDA) has published draft guidance for the pharma industry on how to use real-world evidence in regulatory submissions to the agency. In another sign of the FDA’s interest in expanding the use of real-world evidence, the agency appointed Dr. Amy Abernethy, Flatiron Health’s former chief medical officer, as the principal deputy commissioner. Dr. Abernethy is recognized as an expert in using contemporaneous SCAs in hybrid trial designs.”
Kunne en hybrid vært en løsning: kontroll deles opp i to armer, en syntetisk (datagenerert kontroll) og en vanlig SoC, som i dag. Det ville redusert pasientbehovet med 30 pax om man tok utgangspunkt i 120 til interim (60 skal i kontroll). På denne måten fjerner man halvparten av frafallet som skyldes at pasientene havner i SoC-armen og svekker retention. I tillegg har man da har flere eligible pasienter som kan settes i eksperimentell arm. I min evige naivitet høres dette relativt plausibelt ut.
Prove me wrong anyone? 