Det er ikke mange dager siden Roy Larsen hvisket folk i øret om at det kommer spennende nyheter fra Oncoinvent. Velvitende om at skogbrannen brer om seg og forventningene blir skyhøye. Dette er litt som Donald Trump effekten. Du kan si hva som helst og get away with it. Publiseringen av studien “Eighteen-Months Safety and Efficacy Following Intraperitoneal Treatment With 224Radium-Labeled Microparticles After CRS-HIPEC in Patients With Peritoneal Metastasis From Colorectal Cancer” har store svakheter som bør vurderes. At Oncoinvent blir en stor kunde hos Thor medical er i det fjerne.
Jeg skal nevne noen svakheter for ordensskyld:
Studien inkluderte kun 22 pasienter i den endelige per-protokoll-analysen. Dette er et relativt lite utvalg som begrenser den statistiske styrken og generaliserbarheten av funnene. Små studier kan også være mer sårbare for tilfeldige funn og gjør det vanskeligere å trekke sterke konklusjoner om effekt og sikkerhet. Det er en kjensgjerning at et utvalg på minst 600 personer i populasjonen vil gi et statistisk signifikant svar med et 5% konfidensintervall. Selv om de statistiske metodene er forbedret siden den gang jeg gikk på universitet er 22 pasienter et for lavt antall pasienter til å trekke noen konklusjon.
Dette er synes først og fremst å være en tidlig fase-studie som primært fokuserer på sikkerhet og tolerabilitet, og mindre på effekt. Selv om resultatene er lovende, kreves det større og mer omfattende fase 3-studier for å validere både sikkerheten og effekten av Radspherin i en bredere populasjon. Designet og størrelsen på studiet er for dårlig, og dette gir minner tilbake til Betalutin.
Studien fra Oncoinvent mangler en kontrollgruppe som ikke mottar Radspherin. Uten en kontrollgruppe er det vanskelig å avgjøre hvor mye av den observerte effekten som kan tilskrives Radspherin sammenlignet med standardbehandling alene (CRS-HIPEC). Dette gjør det også vanskeligere å vurdere om eventuelle forbedringer i sykdomsfri overlevelse skyldes behandlingen eller andre faktorer.
Selv om 18 måneders oppfølging gir viktig informasjon om sikkerhet og tidlig effekt, er det behov for lengre oppfølging for å kunne trekke sikre konklusjoner om langtidsvirkninger og overlevelse. I tilfeller av peritoneale metastaser kan det være nødvendig med flere års oppfølging for å vurdere den fulle effekten på overlevelse og tilbakefall.
Det ser ut til at studien rapporterer om få alvorlige bivirkninger knyttet til Radspherin, men det er nevnt flere alvorlige bivirkninger knyttet til CRS-HIPEC-prosedyren. Dette kan gjøre det vanskelig å skille ut bivirkninger som spesifikt er forårsaket av Radspherin fra de som er forbundet med selve operasjonen eller kjemoterapien. Dette er potensielt en observasjon som slår beina under hele studien og Oncoinvent. Det dysses ned og vi ser begynnelsen på et halleluja møte blandt menighetsmedlemmene med Morten Lande på toppen. Ikke glem cd-37 og oppførselen til Morten Lande og Roy Larsen. HO vil peppres med nye hausse tråder og kjøpsanbefalinger.
I studien ble det brukt forskjellige kjemoterapi-regimer for HIPEC mellom Norge (Mitomycin) og Sverige (Oxaliplatin/Irinotecan). Det er et legitimt spørsmål om dette påvirker resultatene? Ulike medikamenter og varighet av HIPEC-behandlingen kan ha bidratt til forskjeller i utfall, og det synes åpenbart at dette skaper utfordringer når det gjelder å vurdere effekten av Radspherin på tvers av disse ulike behandlingene.
Et annet forhold som slår meg er at studien inkluderte kun pasienter som hadde fått cytoreduksjon. Dette kan ha selektert ut en gruppe pasienter med bedre prognose, som kan ha påvirket resultatene positivt sammenlignet med en mer allsidig populasjon.
Jeg kan ikke forstå noe annet enn at dette er et rødt flagg i hele studiet. Jeg liker for øvrig å lære av historien og dette minner mye om begynnelsen på katastrofen i Nanovector.
Studien har forsåvidt lovende resultater, men det er det behov for videre forskning med større pasientgrupper, lengre oppfølgingstid og strengere studiedesign for å kunne trekke sikrere konklusjoner om behandlingsnytte og sikkerhet av Radspherin. Det er i sum et veldig svakt studie og det er merkelig at et selskap ikke har klart å få til et bedre studie med alle de ti-talls millionene Roy Larsen var klart å svi av på dette. Dette er vel kanskje kjernen i hvorfor han ble kastet ut av styret og plassert i en teknisk komité.
