Ok, skal prøve å svare deg ut, men jeg er ikke noe mindre lekmann enn deg (så her får legene og statistikkfolka korrigere om det blir feil).
Det er lite av behandling som fungerer bra mot lungehinnekreft. Tvert om, det meste fungerer ganske dårlig.
I Checkmate 743 som altså testa CPIs (nivolumab plus ipilimumab) vs. chemo så var altså mOS:
18,1 måneder for CPIs [95% CI 16·8-21·4]
14,1 måneder for chemo [12·4-16·2]
og hazard ratio 0·74 [96·6% CI 0·60-0·91]; p=0·0020)
Og dette var en fase III med 605 pasienter.
Som du ser er ikke effekten akkurat overveldende: mOS på de som får chemo er 14,1 mnd, mens mOS på de som får CPIs er 18,1. Den store store forskjellen fra NIPU er antallet pasienter. Og det gjør at vi kan si noe om overlevelse / effekt av medisinene med mye større sikkerhet enn i NIPU med bare 118 pasienter (sammenlign tallene etter HR-verdien fra Checkmate med NIPU så ser du).
Så må man huske at NIPU ble kjørt i andrelinje, dvs. etter at pasientene først hadde fått chemo-behandling (og med det kjørt immunsystemet sitt ganske kraftig), så det blir en x faktor hvor godt CPIs + UV1 faktisk vil fungere, fordi de jobber med immunsystemet.
Forventet overlevelse etter chemo er som du ser fra Checkmate-tallene, ikke spes. høye heller. Og da kommer vi til “problemet” med NIPU: Få pasienter, lav levetid, og liten effekt av medisinen i krefttypen (svulstene i meso er ikke veldig immunresponsive).
Da er det ikke lett å få målt effekt, spesielt ikke hvis den ikke er veldig tydelig.
tl;dr
Desto mer effekt en medisin har, desto færre pasienter / tid trenger du for å få et statistisk signifikant resultat. Desto mindre effekt en medisin har, desto mere pasienter og tid trenger du for å få et statistisk signifikant resultat.
Edit: Merk at hva som er “statistisk signifikant” avhenger av hva man definerer som statistisk signifikant.