Spill lotto du! Så kan vi som står hver dag på alle vakter med denne pasientgruppen glede oss over at vi har fått et nytt og særdeles kraftig verktøy i verktøyskuffen vår
17 Likes
Jag vet att HR är arean mellan två kurvor. Hur har man då tagit fram värdena för “simplified method”? Vilken input har man förutom antal events och antal patienter i varje arm?
1 Like
Bare så alle har det klart: har BMS fått full innsikt i studien eller kun topline på NIPU?
Topline, mulig de kan få «noe» mer under NDA? Det vet andre best. Akademikerne eier dataene, så i hvilken grad de eventuelt kan dele noe mer utover topline er jo et litt interessant spørsmål.
1 Like
Hva betyr “topline”?
Nettstedet lawinsider.com definerer “top line data” slik når det gjelder rapportering av resultater fra kliniske studier;
1 Like
Og med disse eksemplene kan vi vel være enige om at Ultimovacs IKKE leverte på sitt løfte om å offentliggjøre Top-Line data for NIPU i 1H23 slik de sa i alle sine presentasjoner. De ga riktignok “konklusjonen” på data, og når de nå sier at dataene ikke er noe de har “eier” og derfor ikke kan offentliggjøre, har de enkelt nok lovet mer enn de kan holde og det har ødelagt enormt for kursen - dessverre.
14 Likes
For nye lesere og folk som ikke gidder å sette seg inn i, forstår eller har troen på modellen til @ketilaaj - noen veldig enkle fakta om INITIUM:
-
Den høyeste enden av 95% konfidensintervallet for mPFS er høyest av alle historiske sammenligninger i CheckMate-067 med 19,3 måneder. Det er derfor veldig usannsynlig at mPFS for studien som helhet er høyere enn 19,3 måneder dersom UV1 ikke har effekt.
-
Studien leser av når 70 av 156 pasienter har fått progresjon - altså godt under/i god tid før median
-
Det er i dag 21 måneder siden pasient nummer 78 ble innrullert (median oppfølgingstid), og de 156 pasientene har en gjennomsnittlig oppfølgingstid på 21,5 måneder.
34 Likes
Erfaringsmessig, hovedproblemet med investigator initierte studier er at slike studier (oftest) representerer en større risiko for biotek/farma enn de vanligvis ville ha tatt selv.
Investigatorene vil ofte forske på en indikasjon som representerer høyere risiko enn det biotek/BP selv ville tatt. I tillegg er slike forskerinitierte studier ofte under powered, færre sites og endepunkt som kanskje er for optimistiske.
Forskere vil gjerne få data raskest mulig dvs vise effekt av et utprøvende legemiddel og hjelpe pasientene raskest mulig, mens biotek/farma må balansere dette opp mot risikoen for å genere negative data og dermed risiko for å sette et potensielt lovende legemiddel i større risiko enn nøvendig.
Greit å ha dette i mente; at de som kjenner legemidlet best er også de som har lengst kvernet på å lage et utviklignsløp som optimaliserer mulighetene for suksess.
22 Likes
I retrospekt er det derfor derfor veldig dumt at man ikke rekrutterte noen få pasienter flere til INITIUM, slik at man var sikret at denne oppnådde 70 eventer og leste av først. Bare 6-10 til hadde gjort hele forskjellen. Og totalt sett hadde det garantert blitt billigere for selskapet også.
De får klage på den eksterne statistikeren de brukte på dette! 
Vi får prise oss lykkelige over at det i alle fall ble to ekstra, da de “tilfeldigvis” økte fra 154 til 156, da dette sannsynligvis utgjør like mange måneder redusert ventetid.
5 Likes
Og vi kan prise oss heldige for at INITIUM ikke er et investigator initiert studie, men Ultimovacs sitt eget. Så der er vi sikret at Ultimovacs får fremstille data helt og fullt.
7 Likes
Har försökt googla lite för att hitta ett liknande case som INITIUM (en eventdriven studie där längre tid till event är positivt för patienterna) för att se om det finns ett historiskt exempel där readout skjutits upp och vad utfallet sedan blev. Hittar dock inget. Någon som känner till något exempel? 
2 Likes
Det er vel få eller ingen bioteks utenfor Norge som melder pasientrekruttering forløpende (kvartalsvis) ?
1 Like
Det finnes et stort antall eksempler på eventdrevne kliniske studier, men hvorvidt guiding om avkesningstidspunkt for noen av dem er blitt endra, finner man bare svaret på ved å søke i et utall børsmeldinger / kvartalsrapporter.
Den jobben har jeg verken ork eller tid til å gjøre. Logikken i at forventningsverdien øker etter hvert som tida går, holder lenge for meg - jf. de utmerka KM-diagrammene som har blitt delt her.
5 Likes
Absolut. Hade varit trevligt med historiska exempel också
1 Like
Ultimovacs’ Chief Scientific Officer Gustav Gaudernack Receives Norwegian Tech Award’s Honorary Prize as an Outstanding Pioneer Against Cancer
73 Likes
26 Likes
Ad Initium.
Om 70 events inntreffer nå vil beregnet gjennomsnittlig oppfølgningstid på disse tilsvare ca 23,95 måneder avrundet til 24 måneder når vi går inn i H2 1 juli.
3 Likes
Så kort sagt forventer vi nå minimum 31/39 event fordeling med rundt 93% sannsynlighet, og 27/43 med 60% sannsynlighet basert på de historiske datene for INITIUM om 70 events skulle bli oppnådd i dag. Avhengig av time to progresjon for hver enkelt vil vi få en HR som vi håper på er under 0,73, P <0,1.
Om begge armer lever lengre enn historiske data blir disse sannsynlighetene ikke korrekte lengre. Så vi har en datarisiko, gitt den antakelsen.
Vi får minimum “Enpoint Reached in INITIUM” eller “Endpoint not Reached in INITIUM” som melding. Det bestemmer kursutviklingen framover. Så kommer NIPU fullstendige og oppdaterte data i Q4.
3 Likes