Hvis du ser motsatt på det, så har jo nå store deler av verden bygget opp infrastrukturen som trengs for å ivareta det hensynet, så det er ikke lenger noen issue.
Blir litt som med luftfart: Før 1940 drev man på med enorme flybåter som fløy rundt omkring, mens fra 1945 hadde plutselig flyene blitt enormt mye bedre, og man hadde betongrullebaner spredd over hele verden.
Hehe, ja det er sant. Men den type medikamenter må jo uansett bevise effekt og sikkerhet på lik linje med alt annet 
Om kohort 2 med dobbel dose adjuvans «bare» får like bra resultater som kohort 1, så har man en CR på ~33 prosent i metastatisk melanom…
Hva er mest sannsynlig neste steg når disse studie-dataene er klare?
Jeg vil anta de allerede har søkt regulatoriske designasjoner (break-through / fast-track) på dataene vi fkk i mai.
Både presentasjoner og podcast har overbevist meg om at dataene er så gode at de søker/har søkt på breakthrough therapy designation.
Jeg tror dataene de viste i juni var sterke nok til at de søkte da, men det kan også være de søker nå når de får ettårsdataene på kohort 2 og.
I alle tilfeller finner jeg det sannsynlig at Ultimovacs har en sjanse til å bli Norges første selskap som får Breakthrough Therapy Designation. At selskapet er finansiert og ellers leverer godt gjør at det også kan bli det første selskapet som får en varig kursmessig boost av en regulatorisk fordel.
I mine øyne kan det komme fra nå i slutten av august til lenger ut i H2, om det kommer. FDA har 60 dagers behandlingstid på de søknadene.
Hva betyr en eventuell innvilget B.T.D. for det videre forløpet i denne kreftindikasjonen?
Kan man da f.eks. søke midlertidig markedstillatelse?
BTD gir først og fremst tettere oppfølging og høyere prioritet fra FDA for å effektivisere og optimalisere studieløpet. Man får også anledning til “Rolling review” som innebærer mulighet til fortløpende puljevis innsendelse av ferdige elementer i godkjenningssøknaden. Dette sparer også tid.
BTD har ingen formell innvirkning på muligheten/adgangen til å søke godkjenning, men kravet for å få BTD, “Substantial improvement…over available therapies”, er strengt. Det er sånn sett enda høyere enn for å få Accelerated Approval som benytter begrepet “meaningful improvement”.
BTD er derfor en kraftig anerkjennelse hvis innvilget og kan eventuelt forutsettes å være kraftig kursdrivende slik jeg ser det, siden FDA da har bekreftet at en viktig del av grunnlaget for markedsgodkjenning er til stede.
Det er vel da kanskje trolig at Ultimovacs går raskt videre med et 5. fase 2 studie; og nå innen M. Melanoma i kombinasjon med Keytruda?
Jeg vil ikke tro at et femte studie er direkte avgjørende for mulighet for BTD, men jeg er også usikker på om slik innvilgelse i tilfelle blir samlet eller for hver indikasjon.
I utgangspunktet ser jeg for meg at det foreløpig er litt tidlig å få BTD. I og med at Godkjenning vel skal skje på grunnlag av fase 3-studie så ville jeg tenkt at BTD ikke er sannsynlig før fase 2-resultater foreligger og i forkant av oppstart pivotal fase 3. ville også regnet med fast-track før BTD er aktuelt.
Interessant med flere synspunkter på dette 
Dette er diskutert så mange ganger siste året at tilogmed selskapet har uttalt seg. De har uttalt flere ganger at de randomiserte fase 2-studiene er powered slik at de kan søke midlertidig godkjennelse dersom de viser statistisk overlegenhet med tillegg av UV1.
I tillegg så holder ikke melanomstudien noe tilbake for en fase 2studie i form av lik dose på alle pasientene, og oppfølging for effekt, og som enda et tillegg har konkurrenter fått breakthrough therapy designation for melanom med noenlunde tilsvarende oppfølgingstid.
Det er dog to ting jeg lurer på om er potensielle hindre. Effekten vet jeg er god nok, men det kan jo hende fda ber om å få se kohort 2 og før de gir BTD? OG, hvordan spiller det inn at selskapet ikke har et utviklingsløp med pembrolizumab i den aktuelle indikasjonen?
Dog, at selskapet selv nevner muligheten gjør meg litt overbevist om at de har fått beskjed om at det er mulig.
Nei, AA er jo å få innvilget markedsadgang og trenger mye mer tall/data, mens Btd er en designasjon som skal hjelpe bedriftene til å komme fortere nær markedsadgang og noe man kan få tidligere i løpet mot markedsadgang. Antagelig derfor de benytter ordet “substantial improvement”, da det i sin natur vil være færre pasienter som er behandlet når btd søkes og derfor må være ganske “substantial” siden det søkes på en mye mindre pasientgruppe.
For øvrig følger det med en priority review på en BTD. (FDA bruker da max 6 mnd på å behandle søknad om markedsadgang mot normalt ca 10 mnd)
Det lurer jeg også på.
Er rimelig sikker på at han tenkte på Fast Track, og mikset litt. Breakthrough Therapy Designation er vel som fast track + tilgang til senior management og litt sånn hos FDA.
Jeg sier naturligvis ikke at det er lettere å få markedstilgang enn BTD, men isolert sett er kravet til effektdataene høyere for BTD enn for AA på akkurat det punktet jfr ordlyden Substantial vs meaningful. Det er jo også helt logisk all den tid det er enda færre som mottar BTD, enn som får AA. Forøvrig enig i at det at det gjerne søkes BTD på et mindre antall pasienter også er grunn til det forhøyede kravet til effekt.
@Fornybar Nei, jeg siktet til BTD, men får man BTD så inngår også de privilegier som Fast-track innebærer om man ikke allerede har oppnådd fast-track fra før.
Edit: spørsmålet dere stiller kan forøvrig ikke jeg svare på heller
Jeg tror det som setter meg litt ut er at du sammenlikner accelerated approval og breakthrough therapy designation, siden btd ofte gis i tidlig fase mens accelerated approval er nettopp det, en tidlig godkjenning, og gis ofte etter større fase 2-studier.
Effektmessig så er jeg enig med deg. Btd krever noe som ser veldig bra ut kontra eksisterende behandling, mens accelerated approval kun krever noe bedre enn eksisterende behandling (der hvor det finnes behandling)
Denne gleder jeg meg veldig til! 
We also plan to share more detailed results of the study at a major clinical oncology meeting in 2022
« Median
progression-free survival (mPFS) was not reached in either cohort at 12 months,
a positive outcome indicating…»
Proaktivt og pedagogisk. Kanskje finansavisens journalist får det med seg, til og med.