Hva bør forholdstallet være for å få Breakthrough Therapy Designation fra FDA og hvor lang tid tar det fra avlesing av data til man får dette av FDA?
1 Like
Ser at det spekuleres i vilden sky om antall eventer og tilhørende fordeling. Noen etterspør sågar “ekspertanslag”. Om noen, så er det i hvert fall ikke jeg som kan gi slike.
Men kanskje bør vi stille oss spørsmålet: Hvor sannsynlig er det at Ultimovacs hadde turt - og FDA hadde tilrådd - cut-off om +/- ei uke fra nå dersom man for få måneder siden lå an til bare å ha villet nådd 60 eventer nå?
For mistanken om at man ikke ville nå 70 eventer før 2023 var omme, ble først kjent gjennom Q2/23 (22. august). Både av den grunn og at selskapet neppe ville “gamble” på signifikansen, får meg til å tro at vi nå mer sannsynlig ligger rundt 65 eventer, kanskje litt over.
4 Likes
Forholdstallet skal jeg ikke uttale meg om, men FDA bruker inntil 60 dager på å svare ut mottatte søknader om fast-track/breakthrough designasjoner.
Sett hen til ESMO og NIPU er det ikke usannsynlig at det kommer en slik designasjon i meso hvilken dag som helst.
Edit:
Uttaler meg allikevel: oppnådde endepunkter i NIPU/INITIUM burde «holde lenge» for å kunne få denne typen designasjoner.
7 Likes
Det er mulig du tenker på innlegg 1955 på Fundamenttråden.
Her er et lite utdrag:
Det vi har sett av realworld data peker i retningen av sykere pasienter (som forventet av «alle» artikler som tar for seg at mange millioner pasienter misset screening og fikk diagnose på et senere tidspunkt). Frafall ser ikke ut til å ha økt.
13 Likes
Jeps. Og så kan man legge til at man har blitt veldig mye flinkere til å behandle bivirkninger av CPI siden CM-067 ble gjennomført for snart ti år siden, slik at det sannsynligvis er færre som må avbryte behandlingen i INITIUM enn der.
17 Likes
Gir mer mening at det var mindre frafall under Covid enn mer. Hvorfor skulle liksom de trekke seg? Var jo ikke noe annet man kunne gjøre / finne på?
1 Like
Frykt for Covid ja, men dette er pasienter med langt fremskreden kreft så det ville være naturlig at de gjorde alt for å kunne fortsette behandlingen.
6 Likes
Frykt for kreft med spredning og livsviktig behandling/oppfølging for denne med moderne immunterapi >>>>> frykt for COVID. Hver dag i uken.
4 Likes
Har ikke noe med ekkokammer å gjøre, jeg argumenterte mot det du nevnte “i din bok”.
Eh, beklager at jeg skrev min oppfatning av frafall vs. covid. Jeg behøver ikke å ha rett. Utrolig at det trigger deg slik. Kjenner mennesker med avansert kreft som kjemper for livet. De stoppet ikke behandlingen under pandemien, for å si det sånn.
Åpenbart kan frafall, friskere pasienter og/eller andre faktorer spille inn. Ingen nekter da for det. Man bare finner lite/ingenting av data i åpne kilder som sannsynliggjør substansielle forskjeller fra de historiske kontrollene. I alle fall har man ikke funnet det hittil. Om noe har man funnet informasjon som trekker i motsatt retning. Uten at det behøver å gjelde INITIUM.
Men blir behandlingen til noen stoppet av at de ikke lenger deltar i studiet? Hvor mye gjentakende injeksjoner og behandlinger er det som skjer underveis?
Impact på kliniske studier av covid var ihvertfall et stort tema, men vi kan foreløpig bare spekulere på hva slags betydning det har eller ikke har hatt for ultimovacs
Tusen treff på denne:
https://www.google.com/search?q=covid+impact+on+clinical+trials+biotech
2 Likes
Dersom du lider av alvorlig kreft, med stor sannsynlighet for dødelig utfall, så tror jeg nok at redselen for covid blir underordnet redselen for sikker død. Jeg har folk rundt meg som har vært gjennom flere tilfeller av kreft de siste årene, men i den grad de ikke fikk behandling var det ikke pga de trakk seg i redsel for covid, men at behandlingen ble kansellert fra sykehusets side.
Det eneste alvorlig syke kreftpasienter søker er en behandling som kan fjerne kreften, alternativt forlenge livet.
2 Likes
Ok, fint, bare virket sånn.
1 Like
Spørsmålet er jo om disse pasientene og deres fastlege opplever at de får dårligere odds av å trekke seg fra studiet eller ikke.
Hvor mange gjentagende injeksjoner er det de får underveis i løpet av studiet? Hvis de har fått sine medisiner og bare må vente på om disse funker eller ikke, så gjør det ikke noe fra eller til på overlevelse om de kommer inn for tester og undersøkelser til sdudiet.
Vi er en stor takk skyldig til pasienter som velger å bli med på randomiserte studier. Tenk den trøkken det er for de som etterhvert lærer de er i kontrollgruppen.
2 Likes
Behandlingsregimet er 2-3 mnd med full pakke nivo+ipi+UV1 (2. hver uke) etter det er det bare vedlikehold med nivo hver 6 uke.
Tenker de fleste klarer å stå gjennom de 2-3 månedene, etter det er det bare en tur til sykehuset i ny og ne.
Vi er helt klart skyldig pasientene en takk. Når det er sagt, så er det ikke alltid gitt at medisinen eksperimentell gruppe får virker. Eller er bivirkningsfri. I andre tilfeller, som NIPU, så fikk både kontroll- og eksperimentell gruppe medisin (nivo+ipi) som er bedre enn SoC i Norge pr. dags dato for 2L meso.
7 Likes
NIPU er jo en herlig gavepakke til pasientene.
Bivirkningsprofilen til UV1 er jo dokumentert, det er nok veldig positivt for rekrutteringen.
5 Likes
Jeg henviste til kilde for dokumenterte data. Det er noe håndfast å forholde seg til.
Tro kan man gjøre i kirka.
7 Likes
Leste du posten som @Birgitte lenket til over her? Her var altså en svær fase 3 med samme inklusjonskriterier som INITIUM og som rekrutterte så og si samtidig. Og frafall var altså helt, helt minimalt. Hvis noen klarer å finne en mer relevant emprisik underbygget spekulasjon for hvordan frafallet har vært i INITIUM, så 
…eller du kan spekulere fritt i en negativ retning hvis du føler det oppveier følelsen av ekkokammer for deg
19 Likes
Takk for den! Husker at det var postet tidligere, ja. Det er jo en risiko for at veldig mange har trukket seg grunnet frykt for å få covid ved å dra til sykehus slik at det er derfor antall events er såpass lavt fortsatt, men den informasjonen du/polygon postet der taler jo imot det. Pluss det intuisjonen min sier at folk heller velger behandling mot sikker død vs unngå å få en influensa 2.0 (covid). Regner med de som dro til sykehus for å få INITIUM-behandling hadde triple munnbind og hansker og dermed hadde liten sjanse for å bli smittet.
Enkelte ting vil det ikke være mulig å tallfeste med offentlig kjent informasjon før INITIUM leser av. Vi vet ikke hvor mange som har droppet ut. Vi vet ikke hvor friske pasientene i noen av armene er. Vi vet ikke hvor mye bedre standardbehandlingen er blitt. Dermed datarisiko.
Det vi har funnet av informasjon tilsier at det ikke er noen kjent grunn til å tro at det er veldig mye høyere frafall i INITIUM enn i andre studier, og at pasientene som har kommet til behandling heller har vært sykere enn friskere under Covid. At man har blitt flinkere til å behandle bieffekter av CPIer kan vel også bety at sykere pasienter har kunnet være med, og fullføre sin rolle i studien.
Vi vet også at alle studiene til nå viser at det ikke er noen alvorlige bieffekter av UV1, at 4 fase 1 studier har vist gode resultater, og at NIPU-studien med 90 % sannsynlighet viste at UV1 har effekt i en indikasjon UV1 ikke er ideell i. Og ikke minst at INITIUM strengt tatt er år på overtid tatt i betraktning av at målet om 70 eventer ligger mange måneder (år) frem i tid.
(Så får hver enkelt vurdere hvor sannsynlig man mener at ulike resultater er, hva verdien av ulike utfall er, og hvor mye av porteføljen man er villig til å satse, og når.)
39 Likes