Kan prøve.
PE = Primary Endpoint / Primært endepunkt. Dette er et forhåndsdefinert mål som er satt før studien begynner.
De 156 pasientene i INITIUM er delt i to “armer”: Eksperimentell arm og kontrollarm.
Førstnevnte arm får UV1 + sjekkpunkthemmere; sistnevnte arm får bare sjekkpunkthemmere.
Dermed kan vi sammenligne hvordan de to armene gjør det over tid.
INITIUM skulle egentlig lese av når 70 pasienter totalt i de to armene hadde fått forverring (såkalt “progresjon”) av sykdommen (dette måles etter faste kriterier).
Ultimovacs har definert suksess som at eksperimentell arm får 27% færre tilfeller av forverring enn kontrollarm. Om vi hadde kommet til 70 pasienter med forverring, så ville altså en fordeling på 40 pasienter i kontrollarm og 30 i eksperimentell arm betydd at PE var blitt møtt.
Nå er studien lest av på tid, fordi 70 pasienter faktisk ikke enda har fått forverring av sykdommen. Da blir kravet for suksess litt høyere, men ikke mye. Vi er fortsatt på 27% med noen desimaler trolig. Men vi vet rett og slett ikke hvor mange pasienter som har fått forverring. Så vi har ingen eksakt grense. Men det er svært nærliggende å tro at vi er et sted mellom 60 og 65 pasienter med forverring nå.
Gitt historisk statistikk – f.eks fra studien Checkmate 067 – hvor det var eksperimentell arm som fikk sjekkpunkthemmerne nivolumab og ipilimumab, kan vi lage estimater på hvordan utviklingen i kontrollarmen i INITIUM vil være, for det er akkurat samme type pasienter, med samme alvorlighetsgrad i sykdommen, og de får akkurat samme behandling.
De historiske dataene vi sammenligner med, indikerer at vi burde ligge på et sted mellom 42-48 pasienter med forverring i kontrollgruppen nå. 48 høres helt vilt ut (og vil være en sensasjon), så det er nok lurt å anta at tallet heller er rundt 42-43-44. I alle disse tilfellene så vil PE være “met” med ganske god margin, dvs langt over 27% bedre enn kontrollgruppen. Dette fordi vi vet at vi ikke har nådd 70 forverringer. Og dermed så vil antallet pasienter i eksperimentell arm være lavt nok til at såkalt “statistisk signifikans” oppnås, og det betyr at vi med stor nok grad av sikkerhet (ca. 90%) kan si at UV1 virker.