De innså vell det i etterkant. De forsøkte seg det siste halvåret å rette en potensiell ny studie mot DFS for å gjøre studien kortere, men så kom jo “nedleggingen” nå. DFS i kohort 2 var veldig bra, og ikke langt bak Folfirinox.
Samarbeids-studien med Parker Institute som vi per nå skal være en del av, er i Late stage inoperapel Pancreas.
Ser de har oppdatert hjemmesidene nå. Pipeline omhandler kun ONCOS, og “Partnering” kun TG.
Det åpenbare spøsmålet er jo naturligvis hvorfor de ikke har hatt vaksine+CPI -forsøk helt siden starten. Alle vet jo at vaksine alene ikke duger.
Helt klart mulig å tjene penger kommer man i mål med medisin!!!
Forklar. Synes bgbio er et bra selskap men de er ikke i pivotal fase?
De starter nå i høst
Verdt å lese (høyreklikk og les som anonym bruker):
https://www.bloomberg.com/opinion/articles/2019-05-24/check-the-exorbitant-price-of-zolgensma-and-other-orphan-drugs?srnd=premium-europe
Jeg antar at dette er forfatteren:
Jeg føler det begynner å komme pushback nå i USA mot prisene for medisiner, og det kan hende dette blir en politisk viktig sak fram mot presidentvalget i USA neste år.
Tja
Det er da medisinen som omtales i artikkelen jeg linket, ja.
Forsåvidt enig i det han skriver… og også det faktum at Novartis bare prøver å maksimere profitten på et legemiddel (investering) de har kjøpt kan jeg skjønne er litt provoserende… 2,1 mill dollar høres ekstremt drøyt ut, selv om det er en “extremely rare orphan disease”… Da er det litt vanskelig å forstå at dette skal gagne helheten, så jg ser absolutt poenget med at OD-ordningen kan være i ferd med å ta for mye av ressursene totalt…
Tja, dette ser jo ut som det er en dødelig sykdom som rammer 400 personer i USA hvert år. Dersom man vil at noen skal utvikle medisin mot en så liten pasientgruppe så må jo nesten prisen per dose være høy for å kunne forsvare investeringen.
Tja, det argumentet er jo dekket ganske greit i artikkelen.
Det er ikke dumt å koble effekt til pris men det elementet kommer sjelden frem i denne diskusjonen. Det er hovedsaklig pris man fokuserer på i den offentlige debatten, slik som innleggene i denne tråden.
Biotop20, kanskje ikke Targovax har rike onkler i bakhånd, men de har Healthcap, som jo er største eier. Healthcap bør jo både ha kunnskap og kapital. Og de har så vidt jeg vet 2 personer i styret også.
Ser at noen er misfornøyde med Soug, men sett utenfra må det vel være Healthcap som står for det meste av beslutninger i Targovax. Og de har masse penger og innflytelse, og bør inneha nødvendig kompetanse for gode beslutninger.
Her er et ASCO abstrakt som viser signifikant bedre resultater for EGFR behandling for lungrekreftpasienter dersom man også gir pasientene Metformin!
Er en lavkarbodiett noe som vil kunne gi pasientene effekt eller er ikke mekanismen den samme?
Det er jeg enig i og det er jo det som er poenget med OD, men så er jeg i tvil om det gagner helheten/totalbildet å prioritere ressurser til en så liten pasientgruppe. Tenker at man har begrensede ressurser totalt sett og at kanskje de ressursene som går med på denne ultra-rare diseasen kunne gjort samme/bedre nytte for totalbildet om man hadde prioritert annerledes…
Jeg har ikke noe fasitsvar på dette, men på et eller annet tidspunkt ser jeg for meg at en “sykdom” blir for “rare” til at det er hensiktsmessig å forske frem medisiner for dette uten at jeg har noen formening om hvor denne grensen går…
Poenget i artikkelen er nok hovedsaklig at dette vrir store samfunnsressurser vekk fra det store flertallet av syke pasienter for å behandle små pasientgrupper der konkurransesituasjonen gjør det svært profitabelt å satse.
Dette er jo en variant av det som skjer i Norge der vi ikke godtar alle medisiner rett og slett fordi de blir for dyre og samfunnsmessig er det ikke verdt prisen som kreves.
But orphan drugs as a class account for 10% of U.S. drug spending — even though they make up less than 0.5% of all prescriptions. By 2020, drugs with at least one orphan indication are expected to consume one-third of the U.S. drug budget, according to the Foundation for Research on Equal Opportunity.
Thanks to unconstrained pricing for orphan treatments, along with the raft of financial benefits embedded in the Orphan Drug Act, the best minds in drug development are being lured away from research on prevalent diseases. Consider that, in 2018, the FDA approved 34 drugs for orphan uses, but only one for chronic lung disease, and none for diabetes or coronary artery disease — all major killers.
Det er et supervanskelig spørsmål. Hvor mye ressurser skal man egentlig bruke.
I Norge brukes vel metodikken med kvalitetsjusterte leveår for å bedømme pris-nytte for nye behandlinger. Hvor setter man grensen, det kan ikke være en lett jobb.
Poenget her er at selv om prisen for Zolgensma er høy så er dette en kostnadseffektiv pris i forhold til det medisinen leverer. Hvis effekten som er demonstrert er langvarig så ligger prisnivået langt under andre medisiner som staten betaler for i Norge.
ICER har konkludert med at det er en kostnadseffektiv pris:
https://icer-review.org/announcements/icer_comment_on_zolgensma_approval/
Det blir spennende å se om Healthcap sitter rolig eller begynner å selge seg ned
Hvis det er konsekvensen av din investeringsprofil, så høres det meget fornuftig ut å dreie over på tryggere grunn. Tror OY klarer av Dhirubhai-1 og kan både opprettholde yield og gi økt kurs. Lykke til.