Market cap oppdatert.
Håper virkelig ikke dette var en dead cat bounce på totalen.
5 Likes
Er vel ikke helt på aksjemarkedet ennå, men positivt
1 Like
Hehe, leste artikkelen. Det der ligger mange år nede i veien
MannKind er vel på børsen i USA? Det var der molekylet kom fra.
1 Like
Mannkind er en bra utbombet aksje jeg har snust litt på tidligere…
Tenkte umiddelbart at AXL kunne være interessant målmolekyl pga tumorbiologien i prostatacancer. Det er et relativt ferskt studium ute: (http://mcr.aacrjournals.org/content/molcanres/early/2018/10/30/1541-7786.MCR-18-0718.full.pdf)
1 Like
Denne artikkelen om Eli Lillys olaratumab illustrerer noe av risikoen som finnes i denne bransjen og sier litt om hvor skummelt det kan være å ta små studier for sikre resultater.
I fase 2 fikk de en median overlevelse rate på 26,5 måneder med olaratumab i kombinasjon med kjemoterapi vs kun kjemoterapi som hadde 14,7 måneder. Median PFS var også 8,2 måneder for kombinasjonen vs 4,4 måneder for kun kjemoterapi. Tumor krymping var 18,2% vs 7,5%. De hadde bedre resultater over hele linja og fikk accelerated approval med dette.
I fase 3 konfirmasjonsstudien fikk de ingen statistisk signifikant forskjell på overall survival i tillegg til at kjemoterapi alene hadde bittelitt bedre PFS 6,8 måneder vs 5,4 måneder med kombinasjonen… Nå blir legemidlet frarådet brukt og potensielt trukket fra markedet.
Fase 2 studien hadde 133 pasienter og fase 3 studien var estimert til 460 pasienter så regner med de hadde rundt det. 133 pasienter er ikke veldig lite, men fortsatt skjer dette.
2 Likes
Hva er årsaksforholdet her da? Hvorfor endringen fra fase 2 til 3? Små talls forbannelse?
Glein, de fikk vel AA på bakgrunn av fase2-studien men ble pålagt å fullføre et bekreftende fase3-studie(som en del av vanlig pasientbehandling, der man får betalt?)
Dette er jo skremmende Dormancy og det kan jo relateres til mange av studiene som de norske selskapene kjører.
Kan det, for BGBIO sitt tilfelle være grunn til å bli litt betrygget siden responsen i AML-studien kan korreleres med en biomarkør?
Ah ja. Jeg tenkte på den brutale endringen i datautfallet fra hhv fase 2 og 3. Hva skyldes forskjellen.
1 Like
Statistiske avvik? Som jevnes ut i en større pasientpopulasjon?
Ja det var det første som falt meg inn. Kanskje har de endret noe på inkluslonskriteriene underveis også.
Sånt som dette er jo mye av kritikken mot pivotal fase 2 uten kontrollarm
Ja, og det var monoterapi behandling hvor pasienter fikk CR/CRi/CRp. Pasientene var R/R og unfit for intensive chemo så spørs om de hadde så mange alternativer å kjøre kontroll arm mot. Måtte i så fall kanskje være low dose chemo, men betryggende at de viser at Bemcentinib alene faktisk gir CR/CRi/CRp i pasienter. I Lilly sitt tilfelle så var det snakk om olaratumab i kombinasjon med kjemoterapi vs kun kjemoterapi.
I sånn måte så er heller NSCLC studien hvor de kombinerer bemcentinib med keytruda mer relevant for å lide samme skjebne. La oss håpe det ikke skjer 
Kan man argumentere for at monoterapi (NANO, BGBIO) har høyere sannsynlighet for å vise en faktisk respons og ikke et statistisk avvik?
Kanskje, men det er flere ting som selvfølgelig spiller inn. Hva slags effekt måler man (ORR, PFS eller OS), hvor stor er effekten og hvor godt representerer pasientutvalget det totale bilde av pasienter som skal inkluderes i videre studier.
Når man kun behandler med monoterapi så har du kun statistike avvik i forhold til den behandlingen å forholde deg til. Når du gjør kombinasjonsbehandling så har man to variabler. Det vil forandre det statistiske bilde og kjøre analysene noe mer komplisert, men dette har de nok flinke folk som er klar over. Jeg tror akkurat denne studien til Lilly kom veldig overraskende da de fleste antok at den ville være positivt, men det viser bare farene med å stole på små tall og historisk data uten kontroll arm. IDO hemmer pluss keytruda gikk på samme smellen da de tidlige studiene så veldig lovende ut, men det ikke viste seg bedre enn keytruda alene i en større studie. Det er en fin påminnelse til alle som spretter champis av effekten i små studier gjort i BGBIO, TRVX og PCIB. Jeg vet at langt i fra alle gjør det, men det viser risikoen ved hva vi putter store beløp i
3 Likes