Det enkelte ikke klare forstå er at kliniske studier ift gen-terapi og lignende beveger seg raskt vekk fra det tidligere, klassiske oppsettet fra FDA. Altså der man skal kjøre fase 1 - 3 på gigantiske oppsett med mange 100 til 1000 pasienter.
Dette oppsettet var tilpasset behandlinger typ cellegift der bivirkninger var forventet og viktig å redusere. Og effekt av nye medikamenter oftest var marginalt bedre enn tidligere behandlinger. Derav hærskaren statistikere for å kunne estimere statstisk signifikans ift godkjennelse.
De nye rettningslinjene (bl.a The Plausible Mechanism Framework fra feb 2026 (FDA) ) legger mer til rette for at de biologiske virkemekanismene i langt større grad må dokumenteres og bevises før man kan gå klinisk. Dette er særlig tilpasset gen-terapi/gen-redigering, der sykdom/defekte gen kan skyldes noe så enkelt som en (1) enkeltmutasjon i et gen.
Virkemekanismen bak en ny terapi krever nå altså en helt ny grad av dokumentasjon, også ift bivirkningsprofil som kan være fundamentalt ulik tradisjonell teknologi.
Det er flere viktige ting som nå kan gjøres pre-klinisk i stedet for klinisk:
- bruk av AI for å estimere bivirkninger, kombinert med
- bruk av individuelle genom-data
…med konsekvens at sentrale aspekter (særlig safety) allerede kan adresseres før første bruk i menneske klinisk. Her er både mus og primat-modeller sentrale.
Ikke minst vil ny tech innen gen-terapi/-redigering kunne få FDA - godkjenning med uttesting på som lite som kun en (1) pasient. I enkelte tilfeller kan det til og med åpne for at data fra mus/aper er nok for godkjennelse (men da i sjeldne lidelser).
Relevansen for Circio ift dette er virkemekanismen til CircVec/circRNA langt på vei vil/kan dokumenteres preklinisk.
Fordi DNA=>mRNA=>PROTEIN er tilnærmet identisk (evolusjonært konservert) på tvers av alt liv med egen metabolisme på jorden.
Circio og flere andre selskaper har bevist og dokumentert ut over enhver tvil at circRNA gir proteinsyntese både in vitro og in vivo.
For Circio sin del er nå det viktigste å dokumentere at deres teknologi fungerer bedre enn “konkurrentenes”. Noe man strengt tatt ikke må gå klinisk for lenger.
Sett i lys av dette er “argumentasjonen” til enkelte her inne på linje med at trær kun kan hugges med bronsjeøkser og at tog må bruke kull som drivstoff.
“Ekte data” nå og i fremtiden med fremvoksende ny teknologi vil i større og større grad få raskere vei til godkjennelse med redusert klinisk utprøving.
Sånn sett er Circio’s CircVec en generell plattform til genterapi, der Proof of Concept er at/om man får laget et hvilket som helst protein med dette.
Til sammenligning er Ultimovacs sin UV1 en helt spesifikk vaksine (mot telomerase) basert på spesifikke peptider (mot telomerase-proteinet) som må testes klinisk mot helt spesifikke kreft-indikasjoner (Eks melanoma) for å dokumentere at den faktisk gir meningsfull klinisk effekt hos pasienter.
Dette er ingen plattform, men spesifikk (og utdatert) vaksineteknologi.
Det er helt meningsløst og irrelevant å sammenligne teknologiene. Til det er de fundamentalt ulike. Og de tilhører hver sin tidsalder (bronsjealderøks vs elbil).
