Det lureste er nok å ta på de lange brillene og hente en dunk ventekrem.
Hva som skjer i kulissene blant de store er derimot mye mer interessant, og det er et selskap som har bestemt seg for å sette seg i førersetet når det gjelder gen-terapi:
Eli Lilly
De har akkurat gjort enda et kjøp, et LNP-spesialisert selskap ved navn Engage Bio.
Det som jeg synes er interessant med både kjøp og Engage Bio, er at de har utviklet et LNP som de kaller Tethosome.
Og den er spesial-designet for å levere DNA.
Mer konkret er tanken at DNA-konstrukt skal leveres sammen med et mRNA som koder for et protein, hvis funksjon er å styre eksternt DNA inn i cellekjernen.
Fra Engage Bio sin hjemmeside:
Engage’s Tethosome platform solves the two key hurdles that have held back the field of non-viral DNA: potency and toxicity. Using proven LNP technology, we deliver a therapeutic DNA and an mRNA encoding our proprietary Tethosome protein. This protein localizes DNA to the nucleus, increasing expression by over 100-fold. Critically, our Tethosome platform is invisible to immune sensors which detect foreign DNA and which can cause lethal immune reactions. This allows us to safely deliver potent DNA, re-dose when needed, and titrate expression to optimal levels.
Siden det er freddah og langhelg så skal jeg være litt langsynt spekulativ:
- circRNA seiler opp som en seriøs utfordrer på gen-terapi
- Neste generasjon vektor er aviral LNP
- Circio er eneste selskap som ønsker levere circRNA i form av et DNA-konstrukt som cellen selv skal gjøre om til circRNA.
Disclaimer:
Dette innlegget inneholder spekulativt materiale og antydning til hauss 