Det vanskeligste med Circio er å forstå hva de egentlig driver med og hva circVec er for noe. Men veldig enkelt og kort forklart, så er circVec en slags software i form av en plug-in, som andre aktører kan bruke til å optimalisere/booste sin hardware. Eller forklart på en annen måte: et nytt oppdatert operativsystem som gir PCen din bedre overall performance.
Fordi circVec har en ekspresjosnevne som ikke ligner grisen, kan andre aktører bruke denne teknologien til å oppnå et langvarig og solid uttryk av det terapeutiske proteinet de ønsker skal behandle diverse sykdommer. Det kan gjøre at man oppnår ønsket effekt med lavere dose eller færre behandlinger, noe som igjen kan redusere bivirkninger og kostnader, som igjen kan gjøre behandlingene mer skalerbare slik at flere kan få behandling.
Med circVec kan man bygge nye legemidler, muliggjøre terapier som tidligere har vært svært vanskelig å få til eller forbedre eksiterende terapier (som CAR-T, virusbaserte terapier, AAV-genterapi). I fremtiden kan man dra til sykehuset og få celle/genterapi som IV-drypp i armen fordi circVec gjør det mulig for cellene å produsere genterapien på egenhånd. Du drar hjem etter noen timers observasjon og fortsetter dagen din som normalt.
Her er brukspotensialet stort, og i en tid der det satses tungt på celle og genterapi, hvor sikkerhet og toksisitet er den absolutt viktigste(!!) faktoren for BP, så tror jeg at Circio er “just in time” for deres circVec. Kunne ikke vært en bedre timing. De sitter kanskje med løsningen i det som jeg tror er i ferd med å bli et kappløp om hvem som får tilgang til neste generasjons legemidler.
Dagens utfordringer innen gen og celle-terapi er blant annet hvor mye “data” man kan få levert til cellene uten at dette trigger en immunrespons som tar livet av deg (data = instruksjoner om hvilke proteiner cellene skal produsere). En annen utfordring er hvor lenge dataene forblir lesbare (ekspresjonstid), og om informasjonen går til de riktige cellene. Effektiv og presis levering av genmateriale har fungert godt med adenovirus (AAV) i andre genterapier, men dessverre ført til dødsfall i klinisk testing pga virusets toksisitet. Og fordi adenovirus er så forbanna giftig, har ulike selskaper gått over til å teste ut andre måter å levere data på, men lite har vært så effektivt som adenovirus (AAV) når det kommer til å levere genmateriale (data) som skal gi uttrykk over lengre tid. CircVecs relevans her er at teknologien kan gjøre det mulig å få vesentlig mer data til cellene med vesentlig mindre bruk av adenovirus, som igjen gir lavere toksisitet. CircVec kan potensielt gjøre AAV great again, men også fungere med andre leveringsalternativer som f.eks LNP.
