Takk for dine spørsmål og din interesse og engasjement i Circio. Se svar nedenfor.
Vennlig hilsen,
Circio Team
- Når dere guider T-cell-targeted CAR expression in vivo i H2, betyr dette at dere forventer å demonstrere funksjonelle CAR-T-celler dannet direkte i kroppen?*
Første steg vil være å vise spesifisitet og varighet av ekspresjon av et reportergen in vivo ved bruk av DNA vektorer formulert med T-celle targeterte LNPer. Dette er pågående arbeid. Når vi etablert dette og valgt en foretrukken LNP-variant, blir neste steg å demonstrere levering av CAR-T konstrukt og T-celle funksjonalitet, både in vitro og in vivo.
- Hva mener dere er den viktigste gjenværende teknologiske utfordringen før circVec kan gå fra preklinisk teknologi til et klinisk utviklingsprogram?
For AAV genterapi:** Steg 1: Demonstrere at circVec virker for sykdomsrelaterte gener og kan korrigere relevante fysiologiske parametere i en preklinisk sykdomsmodell. Steg 2: Design og validering av terapeutisk kandidat og Steg 3: Validering og safety testing i større dyr (antageligvis NHP) For in vivo celleterapi: Her må circVec screenes og valideres i kombinasjon med relevante vektor- og deliverysystemer. Når en egnet kombinasjon er identifisert, må denne testes og valideres i dyremodeller og safety må bekreftes i NHP før kliniske studier kan vurderes.
- Hvis dere lykkes med T-cell-targeted delivery og funksjonell CAR expression in vivo, hvor stor teknologisk betydning mener dere dette vil ha for circVec-plattformen og dens potensielle anvendelser utover CAR-T?
- Det vil være potensielt banebrytende hvis dette lykkes, og kan åpne et bredt spekter av muligheter innenfor gen- og celleterapi. “Cost efficient, durable, repeat-dosable, non-viral gene therapy” er noe av en hellig gral innenfor dette feltet, og den som lykkes med dette har noe stort på gang! Det er dog ikke en triviell utfordring å løse…