Fryktelig mange poster å lese her etter helgen! 
Her er en post jeg nettopp la i insider knyttet til mye usikkerhet rundt faser i det kliniske løpet. Har postet mye av dette her for lenge siden, men kanskje er det noen her som ikke har sett dette før.
Noe av utfordringen er nok at man snakker litt for mye om hverandre når man snakker om fasenummer. Tror det er lett å blande sammen hva som er “normalen” for kliniske løp, med hva ulike selskaper omtaler sine løp som.
Det enkleste er nok å forholde seg til de begreper som FDA benytter; Hele utviklingsløpet for medisinen deles i 5 steg. Steg 3 er det kliniske løpet som igjen deles inn i 4 faser. De fire fasene er “Normalen” og av disse gjennomføres fasene 1-3 FØR man eventuelt får markedsgodkjenning. Fase 4 gjennomføres ETTER at produktet er godkjent for markededet.
Denne lenken gir et godt utgangspunkt for å sette seg inn i dette:
https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Drugs/default.htm
En pivotal studie er en klinisk studie ment å gi grunnlag for markedsgodkjenning. Dette innebærer altså at den pivotale studien normalt er fase 3. Under gitte forutsetninger kan imidlertid markedsgodkjenning gis etter fase 2. Da blir altså fase 2 å anse som pivotalt.
Slik jeg forstår det, betinges dette av man får Accelerated approval som er et av flere privilegier som FDA kan gi et selskap for at deres produkt skal komme raskere på markedet. Får Nano Accelerated approval (AA) slipper de å gjennomføre fase 3-studium, men de må likevel gjennomføre fase 4 “confirmatory trials” som normalt. Det foregår da mens produktet er på markedet.
Her er enkel oversikt over ulike privilegier som kan gis underveis i forskningsløpet:
https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/default.htm
Her beskrives disse mer inngående:
Jeg kan forøvrig ikke se at contingent market approval (CMA) er et begrep som FDA benytter i disse prosessene. Så vidt jeg kan se er det Accelerated approval som Bayer har fått for Copanlisib:
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm576098.htm
Det er flere ting som spiller inn for om AA gis. Selv om Nano har bedre effekt-tall med Betalutin enn Bayer har med Copanlisib så kan for eksempel produksjonskapasitet og markedsføringsevne også være en avgjørende faktor i vurderingen. Er vel ikke helt usannsynlig at Bayer kan være raskere på dette.
At Bayer har fått markedsgodkjenning KAN gjøre det vanskeligere for NANO fordi “The accelerated approval regulations state that accelerated approval is available only for drugs that provide a meaningful therapeutic benefit over existing treatments”. Det er imidlertid flere ting som kan innebære slik benefit, for eksempel enkel administrasjon av medisin/behandling.
Fast Track gir mulighet for raskere gjennomføring, men ingen direkte innvirkning på fasene. NANO satser forøvrig på Breakthrough therapy designation (BTD). Da får man Fast track-fordelene i tillegg til ytterligere fordeler som BTD gir.
Orphan Drug Designation (ODD) har heller ingen innvirkning på antall faser, men gir selskapet en slags garanti for høyere inntjening pr pasient enn det som er normalt (litt fritt etter husk fra Radiumpodcast). Dette for å stimulere til forskning også på særlig sjeldne sykdommer. Se videre her:
https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm
“Orphan designation qualifies the sponsor of the drug for various development incentives of the ODA, including tax credits for qualified clinical testing”. “The granting of an orphan designation request does not alter the standard regulatory requirements and process for obtaining marketing approval”.
Så altså…mye avhenger av Accelerated Approval slik jeg ser det
Topp at det finnes folk med evne til å forklare.