Kan forøvrig legge inn denne fra DK, som jeg også har brukabr tillit til. Han glemmer å ta med “seamless” temaet i innlegget sitt, men synes dette var enkelt og greit forklart om CMA-temaet, jeg kan også legge til at historisk sett har det vært vanskeligere å få godkjenning gjennom EMA enn hos FDA, så first we take Manhattan then we take…:
Forvirrelsen råder rundt CMA (Conditional Marketing Authorisation) og AA (Accelerated Approval). Det er helt unødvendig, så jeg prøver meg med en oppklaring. Selvsagt med forbehold om feil, og jeg tar gjerne imot innspill.
Conditional Marketing Authorisation er europeiske EMA sitt program. Accelerated Approval er amerikanske FDA sitt program.
Begge oversettes til “betinget markedstilgang” på norsk, og programmene er forholdsvis like.
Det fremgår av ordlyden at markedstilgangen er betinget. Betingelsen er at man gjennomfører en kontrollstudie på betalende pasienter - se nedenfor.
Betinget markedstilgang kan gis til medisiner som fyller et “unmet medical need”. De gjør Betalutin, som har blitt tildelt “orphan drug designation”. (Et annet regulatorisk privilegium).
Betinget markedstilgang gis basert på surrogatendepunkt. I NANO sitt tilfelle er surrogatendepunktet ORR. (Overall Response Rate). Det er et surrogatendepunkt som regulatoriske myndigheter har mye erfaring med.
Grunnen til at FDA/EMA gir betinget markedstilgang basert på bla. ORR, er at det anses som rimelig sannsynlig at mindre svulster representerer en faktisk klinisk fordel for pasientene.
Det tar selvsagt mye kortere tid å lese av svulststørrelse enn det tar å gjøre studier på om pasientene faktisk lever lenger.
NANO sin tidslinje (som er ambisiøs), har alltid vært basert på at Betalutin skal få betinget markedstilgang. Planen har vært å få dette basert på resultatene i PARADIGME, for deretter å gjennomføre en fase 4-studie.(På betalende pasienter!). Formålet med denne studien er og bekrefte at mindre svulster faktisk forlenger livene til pasientene.
Forvirrelsen bunner nok i at FDA har blitt mer og mer strømlinjeformet, og man ser en tendens der ulike medisiner får betinget markedstilgang tidligere og tidligere. Noen skribenter har derfor tatt til orde for at NANO/Betalutin kan få betinget markedstilgang tidligere enn forventet.
I dette innlegget skal jeg ikke spekulere i om Betalutin kommer til å få Accelerated Approval / Conditional Marketing Authorisation før 2H 2019, men det kan være en mulighet.
“Only the data will tell us” 
