Hva tror dere om muligheten for at en nærmere analyse av dataene kan identifisere en subgruppe blant de behandlede hvor effekten har vært god nok for å godkjenne medisin for denne gruppen spesifikt? Einarsson var inne på dette i podkasten igår og viste til et eksempel med et norsk firma som hadde hatt en studie som totalt sett feilet men hvor man fant så god effekt på en subgruppe at det likevel ble til godkjent medisin. (Tror produktet ble sagt å være en forløper til UV1 og solgt til Sør-Korea).
Har ikke peiling på hvor mange slike subgrupper som det kan deles inn i, men et par grupper har jo vært mye nevnt :
- De som ikke har vært stamcellebehandlet.
I første del av studien var disse ikke med og effekten var god. Etter at også stamcellebehandlede kom med har effekten tydeligvis blitt dårligere. Antar at populasjonen også er relativt stor for de uten stamcellebehandling, siden de antok å kunne kjøre hele studien kun med disse. - “Elderly and frail” - den gruppen som Skullerud gjentatte ganger har sagt er nisjen for Betalutin. Dvs de som ikke er unge og friske nok til å tåle CAR-T, Bispesific eller andre behandlinger (enn Betalutin). Her mener jeg selvsagt ikke at en analyse vil vise spesielt god effekt for den gruppen, tvert imot fikk de høyst sannsynlig lavest effekt. Men fikk de effekt? -og hvor stor? - det er vel spørsmålet for disse for alternativet er jo ingen videre behandling i det hele tatt. Og med hvor lav effekt vil FDA og andre myndigheter da kunne godkjenne en medisin som gir disse menneskene et siste lite håp i form av en enkel engangsbehandling, få bivirkninger og som i tillegg sparer sykehusene for mange liggedøgn og gjentatte behandlinger ?
