PCI Biotech - Småprat 2019 (PCIB)

[Snoeffelen]

https://www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/HowDrugsareDevelopedandApproved/DrugandBiologicApprovalReports/NDAandBLAApprovalReports/UCM404466.pdf

https://www.fda.gov/media/88907/download

Listene over gir oversikt på alle medikamenter som har fått Accelerated Approval, rett over 100 stk.

Nedenfor har jeg gjengitt salg /estimert ÅRLIG salg for ca den nyeste halvdelen (litt over 50).

NB, siden det er litt søking kan det godt hende at flere av produktene har peak sales høyere enn det jeg «tilfeldigvis» fant.

Migalastat: 534mill$ by 2024
Duvelisib:500-850mill$
Lorbrena: na (Pfizer)
Larotrecitinib 770mill$ 2024
Ipilimumab:706 mill 2012, 249mill$ 2018
Nivolumab: 1,8 b$ 2018
Jadenu: 950 mill$
Alunbrig: peak over 1 billion$
Bavencio: 600mill$ i 2020
Rubraca: Peak sales estimate: $750 million to $1 billion.
Lartruvo: 305mill$ 2018
Exondys 51: Peak salesestimate: $1 billion-plus
Ocaliva’s annual sales $1,832 billion by 2022
Tecentriq: $1 billion-plus sales
Venclexta: $ 3 billion by 2022
Darzalex: $ 2,025 billion 2018, 5,8 billion$ 2022
Alecensa: will hit 1.4 billion Swiss francs ($1.43 billion) by 2024
Tagrisso: $2.5 billion in 2022 sales.
Praxbind: NA
Ferriprox: $650 million.
Farydak: peak annual sales of Farydak at $250 million
Ibrance: $4,1 billion 2018
Opdivo: 3,8 bill$ 2016, 9,1 bill by 2022
Lynparza: 650 mill$ 2018, AstraZeneca expects Lynparza to bring in $2 billion a year in peak sales.
Blincyto: peak sales in the region of $500m
Keytruda: $7,0 billion 2018
Zydelig: AbbVie CEO Richard Gonzalez expects to bring in $7 billion in peak sales
Beleodaq: €140m peak sales we forecast in PTCL.
Zykadia: peak at around $300 million.
Northera: $450 million in peak US sales,
Imbruvica: $3,6 billion 2018
Pomalyst: $ 2,4 billion, Celgene 2019 guidance
Sirturo: peak annual sales of the product at a relatively modest $300 million
Iclusig: Analysts see Iclusig as a $500 million-plus product at peak,
Synribo: 1,3 mill$ 2013, 20 mill$ 2022
Afiniotor: 1,58 bill$ 2014,
MariQibo: 10 mill$ 2016
Kyrpolis: 968 mill$ 2018
Xalkori: 600mill$ 2016
Brentuximab: 477mill$ 2018 (US + Canada)
Makena: net sales of 380mill$ 2016
Ofatumumab: 40 mill$2015 (Novartis paid 1,034 bill$ to Genmab and GSK in 2016 for Ofatumumab)
Folotyn: 46,2mill$ in 2016
Revlimid: 7,0 bill$ 2016, est 13,6 bill$ 2022
Promacta: 630 mill$ 2016, 830 mill$ est 2017
Etrivirine: 379mill$ 2013
Tasigna: 1,874bill$ 2018
Isentress: 1104 mill$ 2018
Selsentry: 128mill$ 2010
Panitumulab: 691mill$ 2018
Sprycel: 1,019 bill$ 2012
Prezista: 1,89 bill 2015

Mao alle tilgjengelige data tilsier at et produkt godkjent på Accelerated Approval også blir en blockbuster.

Amphinex ligger godt an i den løypa.

[Snoeffelen]

Hovedgrunnen til at Eli Lilly nylig kjøpte Loxo Oncology for 8 milliarder dollar var larotrecitinib, et rett under middels produkt på AA-lista.

[Spartansk]

Svært interessante funn Snøffelen, tusen takk. Fimachem gallegang har vel alene et klart blockbuster-potensial for Europa og USA ved peak sales, selvfølgelig avhengig avhengig av hvor sterke de endelige effektsdataene blir for pivotalstudiet. Asia blir bonusen, men får markedstillatelsen i USA og Europa ved interinavlesning eller tidligere, så har vel ikke Japan, Sør-Korea og andre med ODD-ordninger noe annet “valg” enn å følge på, noe som gir oss en dobbel-blockbuster?

[Otard]

Det virker ikke som et lønnsomt kjøp?

[sjog]

Nei mange var overrasket over prisen. De har ett godkjent produkt i samarbeid med Bayer, og det antas å gå mange år før de klarer å omsette for 1 mrd dollar av dette. Så 8 mrd var drøyt etter manges mening.

[Biotop20]

Du sammenligner epler og lyspærer, og jeg skjønner fremdeles ikke noe av regnestykkene dine. Som tidligere meddelt er galllegangscancer en bokstavelig talt meget snever kreftform.

[Taxidriver]

Det er ikke så komplisert og Snøffelen svarte deg på det forrige gang du hadde samme kommentar. Det er antall x pris.

Indikasjoner med få tilfeller får høy pris per behandling.

[sjog]

Larotrecitinib har også en svært begrenset anvendelse.

[larsmkn]

Begrenset anvendelse kan man si siden det krever en TRK fusjon (som er sjelden), men som med RET fusjonene så kan disse plukkes ut ved molekylær diagnostikk, og responsen er imponerende på tvers av forskjellige typer kreft.

Bare tenk hvordan responsen kan forbedres med forskjellige kombinasjoner. Kinase-hemmere har virkelig sparket fra seg i det siste!

[sjog]

Ja noe må nå Eli-Lilly ha sett ved dette selskapet. 8 milliarder USD er mange penger

[anon21766851]

Kinase-hemmere

Snudd litt, @larsmkn? Trodde dette var pil og bue.

[larsmkn]

LOXO hadde jo mer i pipelinene sin enn TRK-hemmeren så de fikk en ganske bra RET-hemmer også. I tillegg så fikk de en andregenerasjons TRK-hemmer, en BTK-hemmer og et FGFR-program. Prisen var litt på den høye siden, men det kan fortsatt bli lønnsomt til slutt

[larsmkn]

Alle kinase-hemmere er ikke like. Det finnes kinase-hemmer mot alle mulige protiener, og BerGenBio sin bemcentinib er jo en kinase hemmer, så jeg har alltid syns kinase-hemmere er topp.

Det som er greia er at noen kinaser er mer vanskelig å hemme enn andre, av en drøss med årsaker. En av de kinase har i lang tid vært PI3K som leeeenge har vært et lovende target, men som selskaper har forlatt en etter en fordi toxisitetprofilen utveide nytten. Det betyr ikke at noen aldri kommer til å lage en god PI3K hemmer (det er jo allerede en del på markedet), men jeg tviler på at PI3K hemmerene vil oppnå det potensialet som var lovet “back in the day”, og jeg blir da automatisk litt mer tvilende når det skal komme nye PI3K-hemmere.

En spesifikk kinase-hemmer med god effekt og lav tox er himmelen

[Snoeffelen]

Det er 2 saker her, det ene er en sannsynlighet, det andre er et enkelt regnestykke.

1. Ser man på oversikten over de siste 50 produktene som har fått godkjennelse på Accelerated Approval så ser man at det er en god sannsynlighet for at Amphinex blir en økonomisk suksess om de får en AA.

2. Det andre er hvor mye de kan tjene på gallegangsindikasjonen og Amphinex som har ca 3000 pasienter årlig i US i perihilar indikasjonen og Orphan Drug Designation. Amphinex vil bli første linje og ha en god markedsandel.

Ser vi på data fra Evaluate pharma så ser man at Orphan Drugs blir meget godt betalt. I US kan man få en Orphan Drug Designation hvis færre enn 200 000 pasienter årlig blir rammet.

I tillegg viser data at produkter med færre enn 10 000 pasienter årlig i US, såkalte ultra-orphans blir enda bedre betalt, korrelasjonsfaktor her er 0,94 med økende priser desto færre pasienter.

For data på Ultraorphans se figr på side 12 av 26 i denne linken:

EPOD17.pdf

I den figuren er det et produkt som heter Soliris som har ca 2500 pasienter per år i US.

Ser man på årsrapporten for Alexion,som selger Soliris, så ser man at Soliris solgt for 3563 millioner dollar eller 30,7 millarder NOK i 2018.

https://news.alexionpharma.com/press-release/financial-news/alexion-reports-fourth-quarter-and-full-year-2018-results

[anon21766851]

Mener du at PCI i GGK vil falle innunder denne ultra orphan-kategorien?

[Chrkni]

Prisen vil jo avhenge av resultatene, -desto bedre resultater desto bedre pris. Det går ikke utelukkende på antall pasienter.

[anon21766851]

Tja, en av de dyreste medisinene på den lista har faktisk ikke vist å påvirke overlevelse overhodet.

[Chrkni]

Da antar jeg at livskvaliteten har økt, eller at noen har blitt lurt

Når jeg skrev resultatene så inkluderer det livskvalitet også.

[Snoeffelen]

Det er Evaluate Pharma som viser sammenhengen mellom pris og det de definerer som Ultra Orphans, og den viser altså hvordan pris og insidensrate henger sammen.

Iom at intensjonen med Orphan Drug ordningen er at det skal være lønnsomt å utvikle legemidler også for sjeldne sykdommer skjønner jeg at resultatet da blir som dette.

Samtidig vet jeg jo også at prisen man oppnår også er en funksjon av hvor effektivt legemiddelet er.
Og som jeg har vist litt lenger opp så viser empirien at produkter som har fått AA også har absolutt best QALYs.

Mao, det er slik jeg ser det ikke noe cut-off som definerer Ultra-Orphans, men intensjonen med Orphan-Ordningen og empirien fra AA-produkter tilsier at Amphinx kan oppnå en svært god pris om de fortsetter å levere kliniske data på det nivået de hittil har levert.

[Bra_Britt]

Den ultra-orphan statistikken du viser til er utrolig spennende med tanke på PCIB og perihilær inoperabel gallegangskreft. Det er absolutt en snever indikasjon. Hvis man ser på den prisgrafen drar den seg kraftig opp rundt de virkelig snevre indikasjonene. Hva tenker du som et base-case for prising gitt denne informasjonen og at resultatene reproduseres i Release? 200000-300000 $ ?