Uten grafer så var dette innlegget som du tenker på fra @Investor kring antall pasienter.
"Ved Q4 i februar fikk vi opplyst at PCIB ble bedt av FDA om å bytte primært endepunkt fra PFS til ORR. PFS blir da sekundært endepunkt.
Har sett på litt på dette og mulige konsekvenser for avbrytelse av kontrollarmen av etiske årsaker.
Og la det være sagt med en gang, det jeg fant er ganske oppsiktsvekkende og bullish for oss aksjonærer!
Men vi må ta det fra starten av.
PCIB har som kjent behandlet 23 pasienter i sin fase 1 studie. Cohort 1 og 2 er av Jonas Einarsson regnet som nærmest placebo behandlingen pga de lave dosene Amphinex ® så det er gode grunner til å se helt bort fra dette (Selv om vi også her fikk ganske gode responser og ingen tumorvekst i primærtumorene).
I Cohort 3 og cohort 4 fikk man oppsiktsvekkende gode responser, herunder flere CR.
3 CR hvis man regner effekt på primærtumor. En av disse ble nedgradert til PD pga at man fikk en ny tumor.
Selskapet rapporterte selv ORR på 57% eller 4/7 i dybdepresentasjon fra nov 2016, som finnes her
I ext cohort var responsen noe lavere (1/4) (som vi vet var ext cohort dominert av pasienter med store tumorer, tumorbyrde 8 cm som er vesentlig over det man forventer i en normal populasjon).
Jeg tror det er rimelig å forvente en ORR på mellom 50% og 60% i RELEASE-fimaChem armen.
Hva så med kontrollarmen?
PCIB hentet inn data fra ABC-02 studiet hvor det blant 13 pasienter i studien som var tilsvarende PCIBs målgruppe ble rapportert en ORR på bare 1/13, 7,7%!
Dette er en dramatisk forskjell! Er vi konservative og estimerer kontrollarmen til et sted mellom 10 og 20% (20% er snittet for alle med bile duct cancer, ref ABS-02), så har vi et utgangspunkt for å kjøre statistiske analyser for se hvor mange pasienter som trengs for å bevise en forskjell mellom armene.
Oppsummert, jeg forventer en ORR i fimaChem armen på mellom 50% og 60% og en ORR i kontrollarmen på mellom 10% og 20%.
Nå kommer vi til det oppsiktsvekkende. Mine analyser at man trenger kun mellom 10 og 20 pasienter for å bevise en slik forskjell!
I tillegg må vi legge til bortfall på ca 50%, fordi en del pasienter ikke er målbare. Så et sted mellom 15 og 30 pasienter i hver arm KAN være nok til å bevise at det er forskjell mellom armene. IDMC vil se på PFS og andre endepunkter selvsagt, men klart hvis de tidlig får et sånt signal vil de være ekstra på vakt og følge godt med slik at de ikke utsetter pasientene i kontrollarmen for uetisk behandling. Blir utrolig spennende å følge utover i 2021. Ikke bli sjokkert hvis det kommer en melding i løpet av 2021 rundt dette."