Jo lengre de venter, jo større kan skvisen bli 
2 Likes
Går startskuddet i dag? 
1 Like
9 Likes
Aiai, må jo bli en pen start på uka etter denne meldingen. I søknadsprosessen for Orphan Drug Designation har FDA ha fått innsyn i lovende data fra NIPU. Les gjerne siste halvdel av følgende setning 2 ganger:
FDA vil vurdere søknaden om Orphan Drug Designation og ta en avgjørelse innen seksti dager basert på om legemidlet fyller et udekket medisinsk behov i en alvorlig tilstand
Fra ChatGPT:
Orphan Drug Designation er en separat prosess fra å søke om godkjenning eller lisensiering.
Legemidler for sjeldne sykdommer gjennomgår den samme grundige vitenskapelige gjennomgangsprosessen som ethvert annet legemiddel for godkjenning eller lisensiering
For å få Orphan Drug Designation må legemiddelfirmaet sende inn en forespørsel om betegnelse til FDA. Forespørselen kan sendes inn når som helst under legemiddelutviklingsprosessen. FDA vil vurdere forespørselen og ta en avgjørelse innen seksti dager basert på om legemidlet fyller et udekket medisinsk behov i en alvorlig tilstand.
——————————————————
Kan legemidler med Orphan Drug Designation selges i andre land også?
Ja, legemidler med Orphan Drug Designation kan selges i andre land også, men de må først få godkjenning fra de relevante regulatoriske myndighetene i hvert land.
Det finnes ulike ordninger for å fremme utviklingen og tilgjengeligheten av legemidler for sjeldne sykdommer i forskjellige regioner, som Europa, USA, Japan, Kina, India og Australia
Noen av disse ordningene er basert på eller inspirert av FDA’s Orphan Drug Designation. Internasjonale regulatoriske myndigheter tar ofte hensyn til FDA’s Orphan Drug Designation status når de vurderer legemiddelsøknader. Denne anerkjennelsen akselererer ikke bare godkjenningsprosessen, men forbedrer også legemidlets kommersielle utsikter i internasjonale markeder
3 Likes
FDAs utnevnelse av UV1 for mesoteliom som orphan drug understreker potensialet til UV1 og det store behovet for nye behandlingsalternativer for denne pasientgruppen, sier Carlos de Sousa, administrerende direktør i Ultimovacs, i en pressemelding.
– Vi ser frem til presentasjonen av til presentasjonen av NIPU-resultatene på ESMO-kongressen senere denne måneden og til å fortsette dialogen med FDA i arbeidet med å få UV1 ut til kreftpasienter så raskt som mulig.
18 Likes
Lærdom til de som mente dette var ebony/ivory når NIPU ikke nådde PFS.
La oss bare minne hverandre på, NIPU var et totalt skudd fra siden som ingen forventet noe av. Nå sitter selskapet med en OD, for en studie de ikke har spyttet noen dyrebare midler i, for en alvorlig diagnose som skriker etter alternativer.
Dette er en god dag, for alle. Kanskje ikke Janus.
17 Likes
Kan hende vi får noen svenske motargumenter om at dette trenger ikke å bety noe som helst… 
7 Likes
Arrester meg om jeg tar feil, men dersom sykdommen er sjelden så har man gode muligheter for å få ODD. Sier ikke nødvendigvis noe om effekt, men mer om rasjonale og sykdom.
Når det er sagt - flott å få innvilget odd.
Siden 2013 har mer enn 6500 legemidler fått ODD-status, og kun en brøkdel av disse har kommet til markedet.
Bare i år har fire legemidler fått ODD-status for Mesothelioma.
Har aksjer og troen, men ville ikke tolket for mye ut fra ODD.
21 Likes
Dæven steike. Nå kan ikke ESMO komme fort nok 
The NIPU data will be presented at ESMO Congress 2023 in Madrid, Spain, on 21 October, and the FDA orphan drug designation represents another significant data point towards convincing first survival data from this trial, in our view.
Mvh. DNB.
WVH copyright.
23 Likes
Etter at NIPU leste av negativt og kursen stupte kan jeg ikke tenke meg at man bruker ord som “Vi gleder oss til ESMO” om man vet det blir ett nytt magaplask. Nå tror jeg virkelig på positive nyheter.
5 Likes
Dette blir så bra! Selger ingen ting før partneravtale! Blø Janus, blø
7 Likes
«The designation was granted based on
the initial data from the Phase II clinical trial, NIPU.»
Så de har ikke sett de siste dataene fra NIPU, men mener de INITIAL data for å være bra nok.
Dette ser veldig bra ut.
14 Likes
Mangler Janus i det akvariet.
De druknet.
Bare en faktaopplysning, dette er ikke slik det henger sammen overhodet. Orphan drug er en ordning som er på plass for at medisiner rettet mot små indikasjoner skal kunne ha et forretningsmessig case som er mulig å regne hjem slik at det blir laget medisiner for disse indikasjonene.
4 Likes
Det står i meldingen at det er basert på data fra Nipu, bro
3 Likes
The initial data. Stor distinksjon fra de endelige dataene.
Orphan drug er en viktig milepæl for all del, men det er veldig vanlig at nye medisiner under utvikling får den.
Fast Track er en viktigere klassifisering, og Priority Review enda mye mer.
2 Likes
Poenget er vel at man ikke trenger data for å få ODD, men i dette tilfellet hadde Ulti tidlige data fra NIPU tilgjengelige og som de la ved søknaden.
De kunneantakelig like gjerne fått det uten, basert på UV1-data fra andre studier og et begrunnet rasjonale for effekt i MPM.
1 Like
Sett i kontekst av:
- Lokal side sine analyser (signifikant PFS / positiv trend på OS) og konklusjoner i juni
- PI og selskapets sine sjeldent offensive uttalelser siden
- ESMO LBA med «first survival data»
- CMO uttalte vel på Radium at OS signalet kvalifiserte til «klinisk relevant»
Uten denne konteksten betyr designasjonen mindre. Nå fikk man bare enda et signal på at tidlige data var «interessante» for FDA.
11 Likes
Slik som adnre her også sier: man kan søke ODD selv i preklinisk fase (uten kliniske data), men når man først søker med kliniske data gjør man neppe dette med data som ikke støtter søkanden. FDA vil også neppe grante ODD hvis ikke kliniske data (i søknad som har slik) har noe form for understøtting av hypotesen.
15 Likes